JR-141 是一种潜在的变革性疗法，旨在通过静脉给药将蛋白质输送到大脑和外周组织，以治疗神经元病特征以及亨特综合征的躯体症状
武田在获得监管部门批准后，将 JR-141 在美国以外（日本和某些其他亚太国家除外）独家商业化
在全球第三阶段计划完成后，武田获得单独的选择权，以获得在美国进行商业化的独家许可
日本大阪和日本兵库市芦屋--(美国商业资讯)-- Takeda Pharmaceutical Company Limited ( TSE:4502/NYSE:TAK ) (“Takeda”) 和JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. ( TSE:4552))（“JCR”）今天宣布了一项以地域为重点的独家合作和许可协议，以商业化 JR-141（国际非专利名称：pabinafusp alfa），这是一种针对人转铁蛋白受体和艾杜糖酸-2的抗体的研究性下一代重组融合蛋白-硫酸酯酶 (IDS) 酶，用于治疗亨特综合征（也称为粘多糖贮积症 II 型或 MPS II）。Hunter 综合征是由 IDS 缺乏引起的，表现为不同的形式。JR-141 与 JCR 专有的血脑屏障 (BBB) 技术 J-Brain Cargo® 一起应用，旨在将治疗酶运输穿过 BBB，直接到达大脑并解决该疾病的躯体和神经元病表现，这会导致进行性认知能力下降。
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根据独家合作和许可协议的条款，武田将在美国以外的地区独家商业化 JR-141，包括加拿大、欧洲和其他地区（不包括日本和某些其他亚太国家）。JCR 将收到此类前美国许可的预付款，并有资格获得额外的开发和商业里程碑以及潜在销售的分层特许权使用费。两家公司将合作，在由 JCR 进行的全球第 3 阶段计划完成后尽快将这种疗法带给患者。
武田根据单独的期权协议获得期权，该协议允许武田在第三阶段项目完成后获得在美国商业化 JR-141 的独家许可。
“武田致力于不断改进 Hunter 综合征的治疗方式。JR-141 引入了一种通过血脑屏障传递蛋白质的新方法，克服了我们目前在治疗亨特综合征潜在神经病理学表现方面的挑战，并帮助维持或改善这些患者的认知功能，”医学博士丹·柯兰 (Dan Curran) 说，武田罕见的遗传学和血液学治疗领域单位。“我们将与 JCR 密切合作，应用我们在酶替代疗法方面的专业知识，希望尽快将这种潜在的变革性疗法带给患者。”
JCR 总裁兼董事长 Shin Ashida 表示：“JCR 很高兴与武田达成协议，武田有能力实现我们最大限度地发挥 JR-141 影响的共同目标。“我们的使命是尽快为具有中枢神经系统症状（如亨特综合征）的溶酶体贮积症 (LSD) 患者提供变革性治疗选择。JR-141 是日本首个获批的可穿透血脑屏障的生物药物。我希望我们能够通过与武田的合作来实现这一使命，尽快为世界各地的 Hunter 患者提供新的治疗选择。”
JR-141在日本的开放标签2/3 期临床试验中达到了主要终点证明了脑脊液中硫酸乙酰肝素 (HS) 的显着减少，这是一种用于评估药物在减少中枢神经系统中致病底物的有效性的生物标志物，在治疗 52 周后可获得测量结果的所有受试者中。在从标准酶替代疗法 (ERT) 转换而来的患者中，躯体疾病得到了控制。该研究还表明，在试验开始前未接受过标准 ERT 的参与者的躯体症状有所改善。此外，一项神经认知发育评估表明，25 名患者中有 21 名在一年内维持或改善了与年龄相当的功能。试验中没有与治疗相关的严重不良事件的报告。1