随着少数用于囊性纤维化的药物获得批准，Vertex Pharmaceuticals在过去几年已将注意力转向通过合作和收购扩大其产品线。今天，这家加州公司宣布与一位老合作伙伴达成一项新协议。
大约三年前，Vertex 和Arbor Biotechnologies 达成协议。Vertex 预付了超过 3000 万美元，Arbor 带来了其 RNA 改变酶 Cas13d，用于 CRISPR 基因编辑，以帮助 Vertex 进行 CF 治疗。
现在，这些公司正在将他们的合作关系提升到一个全新的水平，即十亿美元以上的水平。Arbor 正在获得一笔未公开的预付现金，可能在多达七个可能的项目中获得高达 12 亿美元的里程碑付款。对于合作产生的任何产品，分级特许权销售也在谈判桌上。
新联盟将帮助 Vertex 开发用于治疗血液疾病（镰状细胞和β地中海贫血）的下一代方法的体外细胞疗法，以及用于治疗 1 型糖尿病的产生胰岛素的低免疫胰岛细胞。用细胞疗法处理这些疾病不仅仅是一种治疗，而是希望治愈。
“这项新的合作进一步扩展了我们在细胞和基因疗法方面的工具包，特别是我们发现和开发用于治疗多种严重疾病的细胞疗法的工作，”Cell 执行副总裁兼负责人 Bastiano Sanna 博士说。和 Vertex 的基因疗法。“我们很高兴将 Arbor 的技术与 Vertex 在糖尿病、血红蛋白病和其他疾病方面正在进行的项目和能力结合起来，为广大患者创造更好的细胞替代疗法。”
Arbor 由张峰共同创立，张峰是一位科学家，曾在 CRISPR Cas9 开创性时期与诺贝尔奖获得者詹妮弗·杜德纳 (Jennifer Doudna) 合作过。从那以后，他一直专注于提高赌注，希望改进基因编辑技术。
Vertex 还与 CRISPR Therapeutics 合作。2015 年，两人使用 CRISPR/Cas9 进行战略研究合作，以开发针对人类疾病潜在遗传原因的新疗法。
他们的第一种药物 CTX001 是一种小分子，目前处于 β 地中海贫血和镰状细胞病的临床前开发阶段。它旨在编辑一个人的造血干细胞以产生胎儿血红蛋白，这是一种出生时自然存在的携氧血红蛋白。如果成功，该机制应解决与疾病相关的症状。该药物已获得 FDA 对 TDT 和 SCD 的再生医学高级治疗、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定。
Arbor的舞卡上也有其他合作伙伴。最近与龙沙达成的协议 对财务细节保持沉默，但 Arbor 的首席执行官 David Cheng 谈到这笔交易时说：“Arbor 的差异化基因编辑技术使龙沙能够制造下一代疗法。Arbor 致力于寻求并与该领域的合作伙伴合作，为生物和细胞疗法的研究、开发和制造建立一个生态系统。”