39% 的完全缓解率，其中 63% 为微小残留病阴性，在一线急性髓系白血病的扩展数据集中实现
24 个月时未达到应答者中位总生存期的持久应答
在最具挑战性的 AML 患者群体中取得的疗效和安全性结果，包括那些不适合接受强化化疗的患者
以色列机场城，2021 年 6 月 4 日 (GLOBE NEWSWIRE ) -- Biosight Ltd.是一家为血液系统恶性肿瘤和疾病开发创新疗法的药物开发公司，今天公布了该公司正在进行的 2b 期临床试验的最新临床数据，该试验评估了单药天冬酰胺(BST-236) 作为一线急性髓系白血病 (AML) 疗法，用于不适合标准诱导化疗的患者在 2021 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上的口头报告中，该年会将于 6 月 4 日至2021 年 8 月。
“这一扩展的数据集非常令人鼓舞，它建立在 1 期和 2 期临床数据的坚实基础之上，这些研究表明阿斯巴糖可以作为 AML 患者的潜在标准治疗选择，”医学博士 Jessica Altman 说，医学，血液肿瘤科，Feinberg 医学院，西北大学 Robert H. Lurie 综合癌症中心和首席研究员。“完全缓解率为 39%，在具有挑战性基线特征的患者群体中，包括继发性 AML 患者、先前使用低甲基化药物治疗、年龄较大和不良的欧洲 LeukemiaNet 风险评分。这些作为单一疗法的令人鼓舞的疗效数据，加上在不适合强化化疗的 AML 患者中的良好安全性，
Altman 博士发表的题为“阿司匹林 (BST-236) 作为单药一线治疗不适合标准化疗的急性髓系白血病患者的疗效和安全性”的口头报告的主要亮点包括：
截至 2021 年 4 月 8 日的数据截止日期，2b 期研究中的 46 名 AML 患者可评估安全性和有效性分析，建立在先前报告进行反应分析的 31 名患者的基础上
基线患者特征包括中位年龄为 75 岁，41% 的患者 (n=19) 患有 ECOG PS 2，37% 的患者 (n=17) 患有继发性 AML，13% 的患者接受过低甲基化药物 (HMA) ± venetoclax 治疗(n=6) 和 39% (n=18) 的不良欧洲白血病网 (ELN) 评分
4.5 g/m 2 /d aspacytarabine 的重复 6 天疗程在老年和不健康的患者中具有良好的耐受性
完全缓解（CR）率分别为在所有可评价的患者（n = 46），45％不包括患者之前HMA±venetoclax治疗（N = 40），在52％39％从头AML患者（n = 29），18％在继发性 AML 患者 (n=17) 中，≥ 75 岁患者 (n=25) 中为 40%，在具有不良 ELN 风险评分的患者中为 33%
在所有获得完全骨髓反应的患者中均观察到快速完全血液学恢复，诱导后中性粒细胞完全恢复的中位时间为 28 天（范围 17-39），巩固后 15 天（范围 11-31），并且在诱导和巩固后血小板完全恢复的中位时间分别为 26 天（范围 20-37）和 23 天（范围 22-31）
63% 的可评估 CR 为微小残留病阴性 (MRD(-))
后续工作正在进行中；在 12 个月的患者随访结束时未达到中位反应持续时间 (DOR) (NR)
所有患者的中位总生存期 (OS) 目前为 10 个月（95% CI，6-NR）；NR在24个月都从头AML患者和患者CR; 和 6.8 个月（95% CI，2.7-NR）在继发性 AML 患者中
Biosight 首席执行官 Ruth Ben Yakar 博士说：“我们对这一更大数据集的令人鼓舞的结果感到兴奋，这增强了我们对阿斯巴糖的潜力的信念，即提供一种更有效、毒性更低的化疗方法来治疗AML 患者。随着我们最近宣布的 2b 期研究的注册完成，以及计划扩展到复发/难治性骨髓增生异常综合征 (MDS) 或 AML 患者的额外 2 期研究，这些结果增强了我们的阿斯巴糖临床试验计划的势头。”
关于天冬酰胺 (BST-236)
Aspacytarabine 是一种新型的专有抗代谢物。它由与天冬酰胺共价结合的阿糖胞苷组成，作为阿糖胞苷的前药。由于其卓越的疗效，阿糖胞苷作为 AML 治疗的支柱已超过 45 年；然而，它与严重的骨髓、胃肠道和神经系统毒性有关，这极大地限制了它的使用，尤其是在老年和医学上受损的患者中。由于其独特的药代动力学和代谢，阿糖胞苷能够以较低的全身暴露于游离阿糖胞苷和相对保留正常组织的方式进行高剂量治疗。因此，阿斯巴糖可能是治疗 AML 和其他血液系统恶性肿瘤和疾病的优越疗法，包括不适合接受强化治疗的老年人。
Aspacytarabine 获得 FDA 快速通道指定，用于不适合标准化疗的 AML 患者的一线治疗，以及 FDA 和 EMA 的孤儿药物指定，这使 Biosight 分别在美国和欧洲拥有 7 年和 10 年的市场独占权，天冬酰胺在每个地区用于治疗 AML 的上市批准后。
正在进行的 2b 期研究评估单药阿斯巴糖作为一线 AML 治疗的中期结果证明了安全性和单药活性，并且正在启动其他研究以评估阿斯巴糖作为复发或难治性患者的二线治疗MDS 或 AML。