在接下来的几天里，FDA 将做出今年最重要且最具争议的决定之一：是否批准 aducanumab，一种由百健 (Biogen) 开发的阿尔茨海默氏症药物。FDA 的决定很少引起如此大的争议：关于 aducanumab 是否应该被批准的争论已经分裂了患者、医生、倡导团体和金融分析师。虽然有人说这种药物对于患有痴呆症的阿尔茨海默病患者至关重要，但也有人说没有足够的证据支持这种潜在的新疗法。无论哪种方式，这对 FDA 来说都是一个分水岭，它将重新定义在批准药物之前需要多少有效性证明。
RBC Capital Markets 生物技术研究联席主管布赖恩·亚伯拉罕斯 (Brian Abrahams) 表示，该决定可能采用三种方式之一。“我们认为完全批准的概率为 20%，完全拒绝的概率为 40%，某些受限或有条件批准的概率为 40%，”他说。有条件批准意味着 FDA 只会批准该药物用于某些人群，例如 85 岁以上或患有非常严重疾病的人群。
阿尔茨海默氏症是一种退化的、剥夺尊严的脑部疾病，在美国 65 岁以上的人群中，有 9 人中有 1 人会出现记忆和判断力丧失。40 年后，估计该国将有 1 400 万人患有这种疾病。科学家们并不完全了解阿尔茨海默病的病因，尽管它可能是遗传、环境和生活方式因素的结合。已知的是，这种疾病会导致大脑发生明显的变化，包括大量淀粉样蛋白团块，称为斑块，以及在大脑中发送信号的神经元内部的缠结。“这种疾病不仅对个人而且对家庭都是毁灭性的，”阿尔茨海默氏症协会主席兼首席执行官哈里约翰斯说。
尽管阿尔茨海默病很普遍，但目前还没有治愈阿尔茨海默病的方法，甚至没有一种可以逆转或阻止疾病进展的治疗方法。治疗阿尔茨海默病的最新药物 AbbVie 的 Namenda 大约在 20 年前获得批准，仅有助于预防某些症状。
所有医生和科学家都同意迫切需要一种治疗阿尔茨海默病的新药——但并非所有人都认为 aducanumab 是最佳选择。虽然总部位于剑桥的 Biogen 发现该药物在早期试验中可能有效，但两项不同的三期试验得出了相互矛盾的结果。一项发现阿尔茨海默氏症患者有适度改善，而另一项显示对服用 aducanumab 的患者没有益处。2019 年，百健 (Biogen) 宣布，由于缺乏积极结果，将停止这两项试验。但几个月后，该公司表示，在试验结束后进行的数据分析显示，该公司有足够的好处可以申请 FDA 批准。
梅奥诊所的神经病学家戴维·诺普曼 (David Knopman) 说：“百健 (Biogen) 的说法目前没有得到数据的支持。” “需要进行第三次审判。”
2020 年 11 月，当 FDA 顾问小组审查数据并几乎一致投票反对推荐 aducanumab 获得批准时，问题变得更加复杂。该决定令该公司股价暴跌，但此后已回升。
其他潜在问题包括给药方法和成本。Aducanumab 是每月一次的静脉输液，需要每三个月进行一次大脑成像以检查副作用——这是许多医院的障碍，尤其是在农村地区，他们没有合适的基础设施。Knopman 说，他看到有人说这种药物每年每位患者的费用为 30,000 至 50,000 美元，保险公司可能不承担这笔费用。“除非报销非常优惠，否则大多数普通神经科医生，当然还有内科医生，都不想参与其中，”他说。
然而，仍有许多阿尔茨海默病专家和患者希望看到该药物获得批准。阿尔茨海默病协会的约翰斯说：“试验的科学当然表明，它对因阿尔茨海默病而有轻度认知障碍的人产生了影响。” “试验中的治疗表明它可以给人们更多的功能，更多的认知时间。”
阿尔茨海默病药物发现基金会的首席科学官 Howard Fillit 表示，FDA 的批准“会给患者带来希望，并可能鼓励更多的研究。”
RBC 的 Abrahams 表示，对 FDA 来说，绿色照明 aducanumab 将是一个具有里程碑意义的时刻。他说，批准将意味着 FDA 对批准新药持开放态度，尽管存在相互矛盾的证据，如果存在大量未满足的需求。“今年生物技术领域也有很多投资者担心 FDA 似乎不可预测，我们看到了一些意外的拒绝或延迟，让人们措手不及。” 对于目前市值为 430 亿美元的百健（Biogen）来说，批准也将是一个重要时刻。Abrahams 估计该药物的全球销售额可能超过 80 亿美元，即使它只被批准用于有限的患者群体。
然而，如果该药物未被批准，这并不意味着阿尔茨海默病患者及其亲人应该放弃获得有效治疗的希望。“我们终于进入了阿尔茨海默病临床试验的现代时代，”Fillit 说，他估计目前全球有 120 多种阿尔茨海默病药物正在开发中。“我们现在在该领域的发展势头如此之大，而且还有很多其他目标正在研究中。”
一个 aducanumab 的竞争对手是由礼来公司开发的一种单克隆抗体，称为 donanemab。礼来（Lilly）最近宣布，其药物在二期临床试验中显示出在减缓阿尔茨海默病进展方面的益处。专家们不知道阿尔茨海默氏症是否会被完全治愈——但它几乎可以肯定会被减缓。“老年医学的目标不是延长生命，而是延长生活质量，”菲利特说，“我认为这是一个可以实现的目标。”