爱尔兰都柏林和马萨诸塞州波士顿，2021 年 6 月 3 日，Amryt（纳斯达克股票代码：AMYT，AIM：AMYT），一家致力于收购、开发和商业化罕见疾病新疗法的全球商业阶段生物制药公司，今天宣布美国美国食品和药物管理局（“FDA”）已授予 Amryt 用于治疗大疱性表皮松解症（“EB”）的 Oleogel-S10 新药申请（“NDA”）的优先审评。Oleogel-S10 是一种治疗交界性和营养不良性 EB 皮肤表现的潜在疗法，这是一种影响幼儿和成人的罕见且令人痛苦的遗传性皮肤病，目前尚无批准的治疗方法。
优先审查是由 FDA 授予的药物申请，如果获得批准，与标准申请相比，将显着改善治疗、诊断或预防严重疾病的有效性或安全性。一般而言，FDA 的优先审查指定将审查时间从受理之日起从十个月缩短到六个月的目标。
FDA 已将 Oleogel-S10 NDA 的处方药用户费用法案（“PDUFA”）目标行动日期设定为 2021 年 11 月 30 日。
Oleogel-S10 之前获得了 FDA 的快速通道指定和罕见儿科疾病指定。如果 Oleogel-S10 的 NDA 获得批准，公司将申请优先审查凭证。
Amryt Pharma 首席执行官 Joe Wiley 评论道： “我们很高兴 FDA 确认我们对 Oleogel-S10 的 NDA 进行了优先审查。确认 PDUFA 目标日期为 2021 年 11 月 30 日，使我们有望在今年获得批准。如果获得批准，Oleogel-S10 可能成为 EB 患者的重要治疗选择，EB 是一种严重且使人衰弱的疾病，目前尚无批准的治疗方法，我们的 Oleogel-S10 推出计划进展顺利。”
关于 Amryt
Amryt 是一家全球商业阶段的生物制药公司，专注于获取、开发和商业化创新疗法，以帮助改善罕见病和孤儿病患者的生活。Amryt 拥有强大且不断增长的商业和开发资产组合。
Amryt 的商业业务包括两种孤儿疾病产品——美曲普汀（Myalept®/Myalepta®）和洛美他派（Juxtapid®/Lojuxta®）。
Myalept®/Myalepta®（metreleptin）在美国（商品名为 Myalept®）被批准作为饮食的辅助疗法作为替代疗法，用于治疗先天性或获得性全身性脂肪代谢障碍 (GL) 患者的瘦素缺乏症并发症。 EU（商品名 Myalepta®）作为饮食的辅助治疗，用于治疗成人和两岁及以上儿童先天性或获得性 GL 患者的瘦素缺乏症以及成人和儿童的家族性或获得性部分脂肪代谢障碍 (PL) 12 岁及以上的标准治疗未能实现足够的代谢控制。如需更多信息，请点击此链接。
Juxtapid®/Lojuxta®（lomitapide）在美国、加拿大、哥伦比亚、阿根廷被批准作为低脂饮食和其他降脂药物的辅助剂用于患有罕见胆固醇疾病、纯合子家族性高胆固醇血症（“HoFH”）的成年人和日本（商品名 Juxtapid®）以及欧盟、以色列和巴西（商品名 Lojuxta®）。如需更多信息，请点击此链接。
Amryt 的主要开发候选药物 Oleogel-S10 (Filsuvez®) 是一种治疗交界性和营养不良性大疱性表皮松解症 (“EB”) 皮肤表现的潜在疗法，这是一种影响幼儿和成人的罕见且令人痛苦的遗传性皮肤病，目前尚无批准的治疗。Filsuvez® 已被选为 Oleogel-S10 的品牌名称。该产品目前没有治疗 EB 的监管批准。
Amryt 的临床前基因治疗平台 AP103 为营养不良性 EB 患者提供了一种潜在的治疗方法，并且还可能与其他遗传疾病相关。