上海智盟生物制药有限公司（“智盟”）宣布，其创新小分子 KCNQ2/3 选择性开放剂（ CB03)，开发用于治疗难治性癫痫。
CB03是智盟自主研发的治疗难治性癫痫的候选药物。1 期研究旨在评估 CB03 在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。
“CB03在美国首次人体给药的成功完成，是CB03临床开发的一个小而关键的一步，也是其全球临床开发的重要里程碑。” 智盟总裁兼首席执行官陈焕明博士表示：“CB03是智盟首个在中枢神经系统疾病领域进入临床试验的候选药物。我们希望通过我们的不懈努力，能够提供更安全、更为全世界的患者提供有效的药物，并提高他们的生活质量。”
关于CB03
对癫痫发病机制的研究表明，神经元兴奋和抑制之间的不平衡是与离子通道、突触传递和连接改变相关的主要潜在机制。作为神经元兴奋性和活动性的结构基础，离子通道功能障碍与癫痫的发生发展密切相关。作为分布最广、种类最多的一组离子通道，钾（K+）通道主要参与调节神经元兴奋性和动作电位放电的频率和幅度。已知 K+ 通道改变与良性家族性新生儿惊厥 (BFNC) 和严重的癫痫性脑病有关。KCNQ2/3钾离子开放剂不仅用于难治性癫痫的治疗，
瑞替加滨（Potiga, Ezogabine/Retigabine）是2011年FDA和EMA批准的第一个KCNQ2/3钾通道开放剂，用于治疗其他药物无效的难治性癫痫。不幸的是，由于色素沉着过度导致视力受损的风险，瑞替加滨于 2017 年退出市场。
CB03是新一代KCNQ2/3钾通道开放剂。与瑞替加滨相比，它表现出更好的化学和代谢稳定性、抗癫痫活性、药代动力学特性和安全性。此外，CB03 具有更特异的离子通道选择性，不太可能出现与瑞替加滨相同的安全问题。
关于癫痫
癫痫是一种由脑神经元过度放电引起的中枢神经系统疾病，全世界约有 5000 万人患有癫痫症，其中中国近 900 万人患有癫痫症。遗憾的是，现有的抗癫痫治疗远远不能满足癫痫患者的临床需求，约30%的癫痫患者为单一药物无法控制的难治性癫痫。
关于智盟
智盟是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于治疗慢性乙型肝炎（CHB）和严重神经系统疾病的创新药物，医疗需求尚未得到满足。公司近日宣布其新型HBV衣壳抑制剂卡诺卡帕韦（ZM-H1505R）Ib期临床试验顺利完成，并计划于2022年6月启动II期临床试验。公司的TLR8激动剂（CB06）于2021年12月获得FDA批准，2022年3月在美国启动I期研究。