日本兵库县-（美国商业资讯）-2021年3月30日--JCR Pharmaceuticals Co.，Ltd.（TSE 4552；董事长兼总裁：新芦田；“ JCR”）今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）已被授予JR-171孤儿药称号，JR-171是用于治疗I型粘多糖贮积病（MPS I或Hurler，Hurler-Scheie和Scheie综合征）的研究药物。JR-171是血液-脑-屏障（BBB） -渗透剂形式的重组α-L-艾杜糖苷酸酶这是使用JCR专有的J-脑货物开发® BBB技术。
JR-171于2021年2月获得美国食品药物管理局（FDA）的孤儿药称号。目前，JR-171正在接受全球1/2期临床试验，日本的首例患者于2020年10月在巴西接受剂量治疗。该试验还计划于2021年3月在美国招募患者。这项研究的摘要已在Clinicaltrials.gov上注册。
JCR作为罕见病领域的特殊药物，将继续积极参与针对罕见病患者的转化治疗方案的研究和开发。因此，继JR-171，JCR计划利用其J-脑货运®技术平台，推进其强大的创新酶替代疗法（ERT）成品油管道额外的溶酶体贮积症（LSD的）。
预计这一任命将对JCR截至2021年3月31日止年度的合并财务业绩产生较小的影响。
孤儿称号（EMA）
EMA实施了孤儿称号，以促进罕见病的新药开发，在欧盟，该病的患病率不得超过10,000分之5。欧盟授予指定药物十年的市场专有权，并提供科学指导。
关于MPS I（Hurler，Hurler-Scheie，Scheie综合征）
MPS I是一种常染色体隐性遗传性LSD，由缺乏α-L-艾杜糖醛酸酶（一种分解体内糖胺聚糖（粘多糖）的酶）引起。据JCR研究，全世界MPS I患者的数量估计约为3600。MPS I引起多种躯体和神经系统症状。当前的ERT的主要局限性在于它不能解决中枢神经系统（CNS）症状，因为该酶无法通过BBB。
关于J-脑货物®技术
JCR的先入级专有技术，J-脑货运®，能够跨越血脑屏障和穿透CNS治疗的发展。LSD的CNS并发症通常很严重，导致发育迟缓，对认知的影响，尤其是预后差，这会影响患者的独立性以及患者及其护理人员的生活质量。随着J-脑货运®，JCR旨在通过提供酶的身体和大脑都解决LSD的未解决的临床挑战。