细胞和基因疗法在2020年实现了创纪录的增长，在融资和批准方面超过了之前的最高点。尽管在今年1月11日至15日举行的2021年细胞与基因行业状况简报会上遇到了一些挑战，再生医学联盟（ARM）的首席执行官珍妮特·兰伯特却描绘了一幅乐观的图画。
她说：“ 2020年是创纪录的融资年，2020年筹集了199亿美元，高于2019年筹集的98亿美元和2018年筹集的133亿美元–之前的记录。”
后续融资为68亿美元，在资金中所占比例最大，其次是风险资本，为56亿美元，而IPO为37亿美元。来自伙伴关系的前期付款总额为30亿美元，私募总额为12亿美元。
超过2亿美元的大型融资数量显着增长。Sana Bio去年6月宣布的7亿美元私人融资居首位。Iovance和bluebird bio从后续融资中获得最大收益，分别获得了6.04亿美元和5.75亿美元的资金。传奇生物（Legend Bio）引领了IPO榜单，去年5月筹集了4.87亿美元。
兰伯特说：“大型制药公司继续购买生物技术进行研究，开发，商业化，并且许可协议主要集中于肿瘤学和中枢神经系统疾病。” 她援引了桑加莫（Sangamo）的话，并与Biogen（3.5亿美元）和Novartis（7,500万美元）进行了两次重大合作，但她补充说：“拜耳特别活跃。”
在股市上，“再生医学公司的表现优于纳斯达克生物技术指数”，她继续说道。尽管3月中旬几乎所有股票的价格都暴跌，但生物技术股却反弹了。“基于细胞的免疫肿瘤学（IO）股价比1月1日的水平上涨了80％。基因疗法紧随其后，增长了70％，所有上市再生医学公司增长了50％。”
鉴于总体环境，可以安全地预测2021年将是再生疗法的又一年。
目前，全世界大约有1,100个基于基因，细胞和组织的治疗开发者。其中，绝大多数在北美，有543家。“我们在中国，日本和韩国看到了很多增长，”她说，有295家公司。欧洲有209个。
在全球范围内，有关再生医学的1,220临床试验正在进行中。
“仅在第四季度就进行了100多次临床试验，”兰伯特说。大致来说，它们在细胞，基因和IO之间平均分配。III期有152项试验，而基因疗法则有近一半，这为FDA和EMA的预测提供了有力的支持，到2025年，每年将有10到20种先进疗法被批准。”
兰伯特说，人们经常忘记的是，有两个基因疗法接受者的母亲艾米·普莱斯（Amy Price）说，细胞和基因疗法并不是“一些梦幻般的未来主义事物”。Price的两个孩子在10年前的一项临床试验中接受了基因治疗，该疾病是历史上致命的疾病，即变色性白细胞营养不良（MLD）。Orchard Therapeutics研发的Libmeldy™药物于2020年在欧洲获批，成为一年中最重要的里程碑之一。
细胞和基因疗法的益处已经超出了实验疗法的范围。
兰伯特说：“患者将继续从创新疗法中受益。” “我们在2020年获得了大量基因治疗批准。” 除了Libmeldy外，她还提到了Zolgensma®（诺华基因治疗公司）在欧洲，日本和加拿大的批准。美国的Tecartus™（由基列公司Kite生产）；和加拿大的Luxturna®（由Spark / Roche代理）。
展望未来，肿瘤学，尤其是IO，将主导再生医学领域。正在进行554项肿瘤学试验。
Lambert指出：“一段时间以来，投资者在这一领域进行了大量投资，而IO占细胞和基因疗法I期试验的50％。” 人们越来越关注同种异体疗法以及基因编辑。
中枢神经系统疗法已连续94年成为第二年再生疗法第二受欢迎的治疗指征。2020年，首次针对帕金森氏病的iPSC治疗尝试获得了令人鼓舞的数据。
她补充说：“基因编辑在诊所中继续发展。” “这是第一次，患者在体内接受了CRISPR治疗，后来又接受了CRISPR的全身性治疗。CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals分享了JP Morgan一周中的20名患者的镰状细胞试验数据。”
尽管有这些科学的进步和投资者的热情，兰伯特承认，细胞和基因疗法在剂量和输送以及化学，制造和控制（CMC）方面仍面临挑战。“基因疗法几乎占据了第三阶段研发的一半，因此我们希望很快就会学到很多东西。”
尽管毋庸置疑的是2020年是充满挑战的一年，但与COVID-19相关的破坏的许多后果仍有待观察。它们不仅扩展到操作和临床中断，而且还扩展到积压的法规以及诊断和治疗方法的政治化，所有这些都与快速发展的科学通常面临的挑战背道而驰。
但是，兰伯特指出：“有一些积极的进展。”
如她所说，Medicare批准了一个用于CAR T细胞疗法的新诊断相关小组（DRG），并颁布了基于结果疗法的新规则，从而实现了ARM认为对细胞和基因疗法必不可少的新付款模式。在欧洲，欧洲委员会的药物策略现已认识到细胞和基因疗法的重要性。兰伯特说：“我们感到鼓舞的是，我们可以在与委员会的这个起点上立足。” ARM还期望今年用于超孤儿适应症的一对一疗法取得进展。
展望2021年，Lambert在FDA案卷中从Mallinckrodt，bluebird，BMS，PTC Bio和Gensight Bio确定了六种再生疗法。兰伯特预测说：“所有迹象表明，2021年将是该领域科学，技术和临床进步出色的一年。”