葛兰素史克公司已经给出了绿灯通过FDA的上市公司Nucala（美泊利单抗）的人源化单克隆抗体增多综合征（HES）的治疗，而不在成人和儿童疾病的可辨认非血液相关的事业12岁及以上。
这家制药业巨头的药物已被批准作为重度嗜酸性哮喘和嗜酸性肉芽肿合并多血管炎的维持治疗药物。新的批准使其成为十多年来首个获得FDA批准的用于治疗HES的疗法，也是该疗法整体的第三个适应症。
FDA药物评估和研究中心非恶性血液病学部主任Ann Farrell医师表示：“今天的批准标志着十多年来，首次有新的FDA批准的高嗜酸性粒细胞综合征患者治疗选择。”在一份声明中。“ FDA致力于帮助开发针对这组罕见且使人衰弱的血液病和其他罕见疾病的安全有效的治疗选择。”
HES代表了罕见疾病的异质性组，其特征是持续嗜酸性粒细胞增多（白细胞异常升高），并伴有器官损伤的相应证据。皮肤，中枢神经系统，呼吸道和心脏是该疾病中最常见的器官系统。虽然HES在美国每年仅影响约5,000名患者，但它是一种使人衰弱的疾病，目前尚无治愈方法或强大的治疗选择。
葛兰素史克（GSK）的mepolizumab用于治疗HES的FDA批准是基于对该公司去年11月发布的关键的III期临床试验数据的机构审查。在该试验中，总共有108名重度HES患者被随机分配至每四周注射一次美泊利单抗或安慰剂注射。与被分配安慰剂的患者（56％）相比，接受美泊利单抗治疗的患者发生疾病发作的比例（28％）显着更低。总体而言，在32周的治疗期内，使用美泊利单抗相对于安慰剂的HES发作相对减少了50％。
此外，研究表明，与安慰剂相比，用美泊利单抗治疗可使首次HES发作的风险降低66％。此外，接受美泊利单抗的患者在治疗期间的疲劳评分较低。
GSK首席科学官兼研发部负责人哈尔·巴伦（Hal Barron）在一份声明中说：“ Mepolizumab有可能改变HES患者的治疗方式，HES是一种复杂而令人衰弱的疾病，目前治疗方法有限。”
葛兰素史克（GSK）批准HES是对阿斯利康（AstraZeneca）的竞争对手法森拉（benralizumab）药物的小胜利，后者在自2019年批准该药物作为自用自动注射笔中的哮喘治疗药物后也正在寻求对该疾病的批准。在最近针对20例HES患者的试验中，阿斯利康发现他们的药物在12周后将90％的患者的血液嗜酸性粒细胞计数减少了一半。在这项研究中，只有30％接受安慰剂的患者经历了同样的减少。
在获得批准后的一年内，GSK可能会再次提交美泊珠单抗用于鼻息肉的慢性鼻-鼻窦炎的批准申请，赛诺菲和Regeneron的IL-4 / 13抑制剂Dupixent（dupilentb）已经征服了该药物的适应症，该药物在2007年获得了突破性治疗称号9月14日基于积极的长期疗效和安全性III期数据。