几周前陷入争议的Cassava Sciences周三宣布了对其阿尔茨海默氏症候选药物 simufilam 的 12 个月中期分析的顶线结果。
Cassava 报告说，开放标签研究的前 50 名研究参与者的认知评分在 70 分 ADAS-Cog 量表上比基线平均提高了 3.2 分。Cassava说，这比在 9 个月的分析中提高了 3 个百分点。另有 20% 的参与者（几乎）保持稳定，下降不到 5 分，平均为 2.5 分。相比之下，一项针对轻度至中度阿尔茨海默氏症患者的独立已发表荟萃分析显示，12 个月内平均下降了 5.5 个百分点。木薯研究的参与者也患有轻度至中度阿尔茨海默病。发现 Simufilam 具有良好的耐受性。
“我对临床数据感到充满活力和鼓舞，”Cassava 总裁兼首席执行官 Remi Barbier 说。“我们期待在阿尔茨海默病患者中启动一项使用 simufilam 的随机、双盲、安慰剂对照关键 III 期临床计划。”
该公司表示，这项为期六个月的关键 III 期试验仍有望在 2021 年第四季度开始。有了这些结果，木薯的股票有望飙升。然而，该股下跌了 1%。该研究的开放标签性质——患者知道他们正在接受药物——可能会影响到这一点。虽然在这项研究中没有使用安慰剂，但木薯计划在上述 III 期研究中使用一种。
投资者可能仍然对Labaton Sucharow 8 月份提出的指控感到痛心，即 Cassava 的一些结果似乎显示出数据操纵的迹象。
“这份报告引发了对围绕该候选药物的实验室研究的质量和完整性的担忧，”Labaton Sucharow 举报人代表实践的合伙人兼主席 Jordan Thomas 写道。“公开来源发现的大量有问题的材料表明，彻底的审计可能会揭露重大的额外科学不端行为和数据操纵。”
托马斯补充说，“据称在这些实验中使用的方法不符合逻辑”，并要求美国食品和药物管理局 (FDA) 停止木薯的临床试验。
Thomas 最关心的问题之一是他所说的 Cassava 在其研究和生物标志物数据中“广泛使用蛋白质印迹分析”。
作为回应，Cassava 指出其声称的血浆 p-tau 数据是由诊断公司Quanterix Corp.的 Lynn A. Brunelle 生成的，该数据在 2021 年阿尔茨海默病协会国际会议上发表。Quanterix 很快否认它直接参与了这些数据的生成。
在投诉时，Barbier 告诉 BioSpace，他“从未听说过公民对 III 期前药物的请愿，尤其是对似乎与 simufilam 一样安全的候选药物。”
在昨天的声明中，Cassava 强调了 12 个月中期分析的公正性，指出 ADAS-Cog 分数的变化是由两位咨询生物统计学家独立分析的。