AC Immune 和基因泰克 宣布 ，他们在轻度至中度阿尔茨海默病中对 semorinemab 进行的 II 期 Lauriet 试验达到了其共同主要终点之一。该药物是一种抗 tau 单克隆抗体。Tau 是在阿尔茨海默病患者大脑中发现的两种异常蛋白质之一，另一种是 β-淀粉样蛋白。
该试验达到了 ADAS-Cog11 终点，即第 49 周的阿尔茨海默病评估量表、认知分量表、11 项版本。与安慰剂相比，认知能力下降 43.6% 的统计学显着下降。
然而，该试验错过了另一个共同主要终点，降低了阿尔茨海默病合作研究 - 日常生活活动 (ADCS-ADL) 测量的基线功能下降率。它还错过了简易精神状态检查 (MMSE) 和临床痴呆症评级总和 (CDR-SB) 的次要疗效终点。
AC Immune 首席执行官 Andrea Pfeifer 表示：“semorinemab 的 Lauriet II 期临床试验的顶线结果非常显着，因为这是我们第一次看到单克隆抗 Tau 抗体疗法的治疗效果。” “我们也很兴奋，因为这是单克隆抗体首次对轻度至中度 AD 患者群体的认知产生治疗影响。”
Pfeifer 表示谨慎，因为数据并未显示对功能下降率和其他疗效终点的影响。“话虽如此，AD 是一种缓慢发展的慢性病，这个小型试验相对较短，只有 49 周；因此，来自开放标签扩展的数据对于阐明 semorinemab 在该患者群体中的潜力可能很重要。从科学上讲，这些数据对于针对 Tau 的治疗策略是令人鼓舞的。我们期待来自其他临床阶段 Tau 项目的更多数据；Tau 疫苗 ACI-35，与 Janssen 合作；以及与礼来合作的小分子 Morphomer Tau 聚集抑制剂。”
Lauriet 试验评估了全球 43 个中心的 272 名轻度至中度 AD 患者。semorinemab 抗体靶向 tau 蛋白的 N 端部分。阿尔茨海默氏症和其他 tauopathies 涉及蛋白质错误折叠和形成缠结。这些缠结导致细胞损伤并最终杀死神经元。
在一封电子邮件中，罗氏神经退行性疾病全球负责人 Rachelle Doody说：“Lauriet 研究结果使患有轻度至中度阿尔茨海默病的人成为我们了解 tau 的作用和 semorinemab 的潜力的又一重要步骤。对这种复杂且难以治疗的疾病的进展产生影响。尽管我们对测量认知表现的一个共同主要终点的积极结果感到鼓舞，但我们将继续对这些数据进行分析并继续研究的开放标签部分，以更好地理解为什么 semorinemab 没有对共同研究产生影响。主要终点测量日常生活活动的功能下降，或次要终点。”
“我们感谢参与 Lauriet 研究的所有患者、家属、护理人员和临床医生，我们将继续致力于遵循科学并探索旨在解决阿尔茨海默病关键途径的多种方法和分子，包括 tau 和 beta -淀粉样蛋白，以及 AD 护理的综合方法。”
然而，他们有充分的理由保持谨慎。2020 年 9 月，两家公司 宣布 ，在早期（前驱期至轻度）AD 的 II 期试验中，semorinemab 未能达到 CDR-SB 的主要疗效终点。它也未能达到次要终点 ADAS-Cog13 和 ADCS-ADL。