美国国立卫生研究院资助持续推进预防和治疗阿尔茨海默病和阿尔茨海默病相关痴呆症的创新疗法
洛杉矶，2021 年 8 月 5 日（全球新闻通讯社）- Praxis自豪地宣布获得快速通道 SBIR 奖，以开发治疗阿尔茨海默病冷漠的方法。该奖项是三年中的第二个，预计总额为 290 万美元，将支持 IND 支持工作，以推进公司的主要候选药物 PRX-P4-003，这是一种用于治疗 AD 冷漠的新型多巴胺能兴奋剂前药。
“冷漠是痴呆症最普遍的神经精神症状，”医学博士、MBA、南卡罗来纳州脑健康研究所所长、痴呆症哌甲酯试验冷漠研究主席 Jacobo Mintzer说。“在整个疾病过程中，它影响了 71% 的痴呆症患者。冷漠与患者的痛苦、照顾者的痛苦和过度残疾有关。目前没有批准的痴呆症冷漠治疗方法。我很高兴看到这一享有盛誉的奖项证明了生物制药公司与美国国立卫生研究院之间在开发针对痴呆症这些毁灭性症状的新疗法方面的合作。”
PRX-P4-003 是一种新的化学实体（美国专利 10,662,146），由 Praxis 设计为一种抗滥用、每日一次的药物，用于治疗由阿尔茨海默病以及其他需要多巴胺能兴奋剂活性的疾病引起的冷漠。具体而言，PRX-P4-003 分子设计的目的是提供芬可非明的活性异构体，但将其兴奋剂活性的传递限制为仅通过口服给药途径，从而将其与其他 FDA 批准的兴奋剂区分开来。该分子充当胰脂肪酶的底物，胰脂肪酶是一种生物活性几乎完全限于肠道的酶。Praxis 最近报道了在健康志愿者中口服给药的 PRX-P4-003 成功转化为 fencamfamine 的活性异构体（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04638803）。
根据该赠款的首席研究员和广受尊敬的神经科学专家 Bill Potter MD 博士的说法， “有证据表明该前药具有人体所需的特殊特性，使该赠款特别引人注目的是它支持发展的关键组成部分一种极有可能满足监管要求并满足极其重要的临床需求的化合物。我乐观地认为，当前的项目将为扩大这种资助模式提供一个案例。”
Praxis Bioresearch 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发慢性中枢神经系统疾病的新疗法。
“我们很荣幸获得国家老龄化研究所颁发的这一极具竞争力的 SBIR 奖，因为我们不断努力，以建立在 ADMET 小组治疗冷漠的开创性发现的基础上。这笔资金将支持 PRX-P4-003 推进到早期临床开发，” Praxis Bioresearch 首席执行官 Sandeep Patil 博士说。
关于PRX-P4-003
PRX-P4-003 是一种新的化学实体前药，它结合了芬卡法明 [(-)-FCF] 的活性异构体，这是一种耐受性良好的附表 IV 兴奋剂。fencamfamine 最初由 E. Merck KG（德国达姆施塔特）开发和销售，在欧洲和其他国家/地区进行了数十年的治疗使用后，其临床特征已久远。前药 PRX-P4-003 专门设计用于通过口服途径选择性地递送芬卡法明异构体，从而将其兴奋剂活性限制为口服给药，并将其与其他市售兴奋剂区分开来。由于 PRX-P4-003 作为胰脂肪酶的底物，这种酶的生物活性几乎完全限制在肠道中，从而使该曲线成为可能。
哌醋甲酯和安非他明等兴奋剂属于处方最广泛的药物类别，估计每年有 9000 万张处方用于治疗一系列中枢神经系统疾病，包括注意力缺陷多动障碍 (ADHD)、发作性睡病和暴食症。根据 Persistence Market Research 发布的一份报告，仅 ADHD 的兴奋剂市场预计到 2024 年每年将增长到 250 亿美元。 然而，这两种兴奋剂被归类为附表 II 管制药物，因为成瘾和/或导流。PRX-P4-003 旨在阻止滥用风险，同时保持作为兴奋剂的功效。