在美国食品和药物管理局 （FDA）放置在部分临床扶住诺华OAV-101鞘内注射的临床试验在2019年回来。在制药公司提交了全面的非临床毒理学数据以解决该机构最初的药物问题后，FDA 终于解除了对脊髓性肌萎缩症 (SMA) 研究的限制。
在诺华的子公司 AveXis 告诉卫生当局它在临床前动物研究中发现与治疗相关的背根神经节单核细胞炎症后，FDA 启动了部分暂停。
“我们很高兴我们的综合非临床数据包解决了与 DRG 毒性相关的所有问题，并且 FDA 已经做出决定，我们可以继续我们的 OAV-101鞘内临床试验计划并启动 STEER 试验，”诺华说首席医疗官 Shephard Mpofu，医学博士，高级副总裁。“我们相信，所有被诊断患有 SMA 的患者都应该能够从基因治疗的变革性影响中受益，我们仍然相信研究性 OAV-101 IT 是一种可行的潜在治疗途径，适用于经常有持续未满足需求的老年患者，对于他们来说一次性治疗可能特别引人注目。”
诺华在一份声明中 表示，它现在将计划尽快启动全球关键的 III 期注册研究 STEER，该研究将评估 OAV-101鞘内注射治疗 2 至 18 岁未接受治疗的 SMA 患者的疗效、安全性和耐受性年龄。一项类似的后期试验研究静脉内 OAV-101，称为SMART 试验，也在进行中。
此前，该公司的 I/II 期 STRONG 试验表明，OAV-101鞘内注射可显着提高 Hammersmith 功能运动量表扩展 (HFMSE) 评分，并在 2 至 5 年的 SMA 2 型患者中产生具有临床意义的反应。年龄。
2019 年，Zolgensma（OAV-101鞘内注射）的标价为 210 万美元，并且已经被批准用于所有类型的 SMA。尽管 FDA 在 2019 年宣布 AveXis 的临床前研究中发生了数据操纵，但该机构决定仍将基因疗法留在市场上。在对这一举措的解释中，FDA 表示对数据的操纵“仅限于营销申请中包含的产品测试数据的一小部分”。
今年 3 月，诺华宣布在关闭位于科罗拉多州朗蒙特的制造工厂后将裁员 400 个，该工厂最初于 2019 年开业，旨在为 Zolgensma 提供额外的生产能力。诺华表示，第三家制造工厂没有必要，因为这家瑞士制药巨头可以在北卡罗来纳州和伊利诺伊州的另外两个地点满足其对 Zolgensma 的制造需求。在收购科罗拉多州的工厂之前，诺华为其北卡罗来纳州基因治疗制造工厂投资了近 6000 万美元。
诺华在给 Longmont Times-Call 的一份声明中说：“我们现在将专注于通过我们位于伊利诺伊州的 Libertyville 和北卡罗来纳州达勒姆的站点满足患者的需求，我们将继续投资于下一代流程。”
部分关闭的科罗拉多工厂员工可以选择转移到诺华内部的其他职位，但该公司没有透露这一选择的员工人数。