总部位于马萨诸塞州波士顿的 Vertex Pharmaceuticals 周四在第二季度财报电话会议上表示，其收入与 2020 年第二季度相比增长了 18%，这一增长完全由该公司的六种囊性纤维化 (CF) 药物推动。
Vertex 的首席执行官兼总裁 Reshma Kewalramani 医学博士在电话会议上表示，该公司有望覆盖 90% 的 CF 患者，并正在努力解决剩余 10% 的未满足需求。
2021 年第二季度，与去年第二季度相比，Vertex 的产品净收入在美国增长 4% 至 12.6 亿美元，在美国以外增长 71% 至 5.36 亿美元。
Vertex 最近还宣布计划开始一项 III 期试验，研究一种组合方案，该方案包括其三种 CF 疗法（VX-121、tezacaftor 和 VX-561），此前该组合的 II 期数据呈阳性。三联药物组合正在与 Vertex 的 Trikafta 进行比较，后者是该公司目前用于 CF 的主要药物。
如果后期试验的结果表明三联疗法更优越，它可能会取代 Trikafta。III 期项目将在今年下半年某个时候启动，将包括在 800 名患者中进行的两项为期 48 周的试验。
Kewalramani 博士在一份声明中说：“我们现在已经在美国以外的 15 个以上国家获得了三重组合的报销协议，并在上个月美国批准后开始扩展到更年轻的年龄组，用于 6 至 11 岁的患者。” . “展望未来，我们继续看到 CF 的显着增长，超过 30,000 名 CF 患者可能会从三联疗法中受益，但尚未接受治疗。”
在 CF 方面取得成功的同时，该公司渴望实现多样化，将 II 期临床试验用于镰状细胞病、β-地中海贫血、肾脏疾病和疼痛管理。这些试验的数据读数预计在未来六到九个月内进行。
Kewalramani博士指出，该公司目前正在看“令人印象深刻的临床结果”以其最先进的非CF程序，CTX001，其剂量超过45例镰状细胞贫血和β-地中海贫血与CRISPR / Cas9基因编辑治疗合作- 与 CRISPR Therapeutics 一起开发。
6 月，Vertex 和CRISPR Therapeutics公布了 CTX001在 22 名β-地中海贫血和镰状细胞病患者中进行的两项正在进行的 I/II 期临床试验的数据。输注后，所有 15 名β-地中海贫血患者均无需输血，所有 7 名镰状细胞病患者均未出现血管闭塞危象。
Kewalramani 博士在一份声明中说：“这些结果增加了越来越多的证据，表明 CTX001 可能有望对镰状细胞病和β-地中海贫血进行一次性功能性治愈。” “我们正在紧急完成注册，并期待完成监管讨论并走向备案。”
Vertex 的执行副总裁兼首席财务官 Charlie Wagner 在财报电话会议上表示，这些治疗领域中的每一个都代表了公司的重大机遇。例如，非阿片类药物疼痛管理项目可以帮助公司锁定超过 40 亿美元的市场。