西雅图、波士顿和东京--( BUSINESS WIRE ) --(美国商业资讯)-- Aurion Biotech的使命是通过开发治疗眼病的先进疗法的差异化平台来治愈失明，今天宣布了其于 2020 年 11 月进行的 IOTA 试验的初步结果。今年 5 月，在萨尔瓦多圣萨尔瓦多的 Clínica Quesada。
在 IOTA 试验中，50 名被诊断患有角膜内皮病的患者接受了转化细胞治疗程序的治疗，该程序首先由京都府立医科大学 (KPUM) 的 Shigeru Kinoshita 教授及其同事开发。IOTA 试验是第一个在日本以外成功进行的角膜内皮细胞治疗程序，由 Drs. Gabriel 和 Rodrigo Quesada，以及美国外科医生 Drs。Edward Holland、Elizabeth Yeu、John Berdahl、Matt Giegengack、John Vukich 和 Kevin Waltz 作为调查员参与。
“这是治疗角膜内皮疾病的里程碑时刻，”Aurion Biotech 首席医学顾问兼医学顾问委员会主席 Holland 博士宣称。“我们实现了我们的目标：在 IOTA-Part 1 中，我们能够治疗来自单个捐赠者的 16 名患者。在 IOTA-Part 2 中，我们治疗了来自单个捐赠者的 34 名患者。同样重要的是：我们确认外科医生可以使用此程序，并且对患者来说是微创的。这项概念验证试验的初步结果是有希望的：患者的视力和中央角膜厚度有所改善。随着时间的推移，我们将继续监测这些患者，以评估细胞疗法治疗的安全性和有效性。”
进行 IOTA 试验是为了证明木下教授和他的 KPUM 同事开发的细胞治疗程序先前研究的概念。
Aurion Biotech 首席执行官 Greg Kunst 表示：“IOTA 试验为我们提供了宝贵的临床见解，并证实该程序可以恢复因角膜内皮疾病导致失明的患者的视力。” “直到 Kinoshita 教授在角膜内皮细胞治疗方面取得惊人的创新，角膜水肿引起的视力丧失在很大程度上仍然没有得到充分的服务。这是因为供体角膜长期供不应求，而且目前的护理标准涉及异常复杂的程序。因为我们已经获得了这一知识产权，我们期待通过美国和其他地方的监管批准来推进这种细胞疗法，以恢复世界各地患者的视力。”
IOTA 试验中的患者将根据协议指南在 12 个月内定期接受评估，并在试验结束后监测治疗的安全性和有效性。Aurion Biotech 打算在未来发布关键发现，以促进对角膜内皮细胞治疗的医学和科学更深入的了解。
关于角膜内皮病
角膜水肿是一种严重的、威胁视力和使人衰弱的疾病，影响着全世界数百万人。当角膜内皮细胞死亡或降解时，它们不会再生。最终，角膜内皮细胞丢失会导致角膜水肿和视力丧失。虽然角膜移植是有效的，但这些程序 (DMEK/DSAEK 1 )存在缺点：
供体器官供应有限。移植需要以 1:1 的比例供应供体角膜（一个健康的供体角膜来治疗每个患病的角膜）。然而，据估计，每 70 只患病眼中只有一个供体角膜可用。2
复杂的外科手术。尽管美国有大约 20,000 名眼科医生3和大约 1,500 名角膜专家，但据估计，积极执行 DMEK/DSAEK 手术的不到 300 人。虽然 DMEK 具有出色的结果，但据估计，多达 25% 的接受 DSAEK 的患者可能需要再移植手术4。
关于角膜内皮细胞疗法
Kinoshita教授/KPUM的创新是成功体外增殖角膜内皮细胞，将健康细胞注入角膜，减少角膜水肿，恢复视力。这种细胞疗法的安全性、耐受性和有效性得到了在日本进行的临床试验的支持。与目前的护理标准相比，角膜内皮细胞疗法有几个潜在的优势：
角膜内皮细胞供应充足。目前，来自一名供体的内皮细胞可以复制治疗多达 100 只眼睛。
执行的简单程序。细胞治疗程序可以相对快速地进行，并且比 DMEK/DSAEK 程序简单。
患者友好的程序。与 DSAEK/DMEK 程序的几天相比，细胞治疗的术后恢复需要几个小时。