加利福尼亚州纽瓦克，2021 年 7 月 20 日（全球新闻通讯社）——开发精准肿瘤疗法的临床阶段公司Rain Therapeutics Inc. 今天宣布，第一位患者已随机进入多中心、开放标签、3 期注册研究 (MANTRA) 评估米拉美坦 (RAIN-32)，一种口服小鼠双分钟 2 (MDM2) 抑制剂，用于治疗 DD LPS。
Rain Therapeutics 首席医疗官、 MBChB 、 MBChB 的 Richard Bryce 说：“我们评估米拉美坦的 MANTRA 3 期研究的开始标志着在解决 DD LPS 患者的大量未满足需求方面向前迈出了重要一步。“我们很自豪能够在获得该计划后不到 12 个月的时间内将米拉美坦推进一项关键研究，并相信它有可能成为一流的 MDM2 抑制剂。”
MANTRA 试验是一项随机、多中心、开放标签、第 3 期注册研究，旨在评估 RAIN-32 与 trabectedin（一种当前的护理标准）相比，在患有或无法切除的或转移性 DD LPS 患者中的安全性和有效性。没有在一种或多种先前的全身疗法（包括至少一种基于蒽环类药物的疗法）中取得进展的分化良好的 (WD) LPS 成分。预计大约 160 名患者将以 1:1 的比例随机接受米拉美坦或曲贝替定。该试验的主要目的是通过盲法独立审查比较米拉美坦治疗组和曲贝替定对照组的无进展生存期 (PFS)。次要终点包括总生存期、研究者评估的 PFS、客观反应率、反应持续时间、疾病控制率、
公司还提供了关于继续接受 RAIN-32单一疗法的患者的最新情况，该患者来自先前结束的第一阶段剂量递增和扩展研究。截至 2021 年 7 月 1 日，三名 WD/DD LPS 患者接受米拉美坦单药治疗超过 51 个月。其中两名患者继续接受治疗，持续时间分别为 51 个月和 57 个月，没有疾病进展，另外一名患者在 2021 年第二季度停药前接受了超过 59 个月的治疗。这凸显了有利的米拉美坦长期治疗的潜力。术语耐受性和安全性。
关于分化良好/去分化的脂肪
肉瘤脂肪肉瘤是一种罕见的癌症，起源于位于身体软组织中的脂肪细胞。它是一种恶性癌症，可以扩散到身体的其他部位。分化良好的 LPS 侵袭性较低，往往是在更深组织中发现的大的无痛肿块。去分化 (DD) LPS 更具攻击性，由 WD LPS 引起，通常存在于腹部或四肢后面的组织中。WD/DD LPS 是 LPS 最常见的亚型，具有共同的基因组异常，主要是 MDM2 基因扩增。在美国，LPS 的发病率估计每年大约有 3,000 名患者，对此几乎没有有效的治疗选择。