旧金山，2021 年 7 月 15 日（全球通讯社）- FibroGen, Inc.（纳斯达克股票代码：FGEN）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）投票建议不批准罗沙司他，一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶 (HIF-PH) 抑制剂，用于治疗成人患者因慢性肾病 (CKD) 引起的贫血。该委员会的建议是基于一项涵盖 8,000 多名患者的全球第 3 阶段计划的数据。虽然 FDA 不需要遵循委员会的投票，但该机构在做出决定时会考虑委员会的非约束性建议。
FibroGen 首席执行官 Enrique Conterno 表示：“虽然我们对今天的结果感到失望，但我们相信科学证据支持 roxadustat 在美国的批准，并将与 FDA 合作，因为它完成了对 roxadustat 新药申请的审查。”
Roxadustat 在中国、日本、智利和韩国被批准用于治疗非透析依赖 (NDD) 和透析依赖 (DD) 成人患者的 CKD 贫血，并获得了医学委员会的积极意见人用产品 (CHMP)，欧洲药品管理局负责人用药品的委员会。Roxadustat 是一种口服小分子缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶 (HIF-PH) 抑制剂，是 FDA 批准用于治疗 CKD 贫血症的首个 HIF-PH 抑制剂。Roxadustat 有可能改变 CKD 贫血的治疗方法。
CKD 贫血是一种人的红细胞不足的情况，这会减少全身的氧气输送。1 随着 CKD 患者的病情进展，无论他们是否接受透析，贫血变得越来越普遍。2
关于 CKD 贫血
慢性肾病 (CKD) 通常是一种进行性疾病，其特征是肾功能逐渐丧失，最终可能导致肾功能衰竭或终末期肾病，需要透析或肾移植。据估计，全球约有 10-12% 的成年人患有 CKD，预计到 2040 年将成为全球第五大最常见的过早死亡原因。
贫血是一种严重的疾病，患者的红细胞不足和血红蛋白水平低，是 CKD 常见的早期并发症，影响了大约 20% 的 CKD 患者。CKD 贫血会增加住院、心血管并发症和死亡的风险，还会导致严重的疲劳、认知功能障碍和生活质量下降。输血用于治疗严重贫血；然而，它们可能会减少患者进行肾移植的机会，并可能增加感染和/或并发症（如心力衰竭和过敏反应）的风险。
关于 Roxadustat
Roxadustat 是一种口服药物，是一类新药物中的第一种，HIF-PH 抑制剂通过增加促红细胞生成素的内源性产生促进红细胞生成或红细胞生成；改善铁的吸收和动员；和铁调素的下调。Roxadustat 还处于与骨髓增生异常综合征 (MDS) 相关的贫血和化疗引起的贫血 (CIA) 的临床开发阶段。
Roxadustat 在中国、日本、智利和韩国被批准用于治疗透析 (DD) 和非透析 (NDD) 成人患者的 CKD 贫血。在欧洲，欧洲药品管理局 (EMA) 的人用医药产品委员会 (CHMP) 通过了关于使用罗沙司他治疗与慢性肾病 (CKD) 相关的症状性贫血的成年患者的积极意见. 安斯泰来和阿斯利康已向全球监管机构提交了其他几项罗沙司他的许可申请，目前正在审查中。
Astellas 和 FibroGen 正在合作开发和商业化罗沙司他，用于在日本、欧洲、土耳其、俄罗斯、独立国家联合体、中东和南非等地区潜在治疗 CKD 贫血。FibroGen 和阿斯利康正在合作开发 roxadustat 并将其商业化，用于在美国、中国、美洲其他市场、澳大利亚/新西兰和东南亚潜在治疗 CKD 贫血。
关于 FibroGen
FibroGen, Inc. 是一家生物制药公司，致力于发现、开发和商业化一系列一流的疗法。公司运用其在缺氧诱导因子 (HIF) 和结缔组织生长因子 (CTGF) 生物学方面的开创性专业知识，推进创新药物治疗未满足的需求。该公司目前正在开发和商业化 roxadustat，一种 HIF 脯氨酰羟化酶活性的口服小分子抑制剂，用于慢性肾病 (CKD) 贫血。Roxadustat 还处于与骨髓增生异常综合征 (MDS) 相关的贫血和化疗引起的贫血 (CIA) 的临床开发阶段。Pamrevlumab 是一种抗 CTGF 人单克隆抗体，正在临床开发中用于治疗局部晚期不可切除的胰腺癌 (LAPC)，杜氏肌营养不良症 (DMD) 和特发性肺纤维化 (IPF)。