有讨论认为,美国食品和药物管理局(FDA) 越来越严格,他们正在对加速批准进行全行业评估。然而,今天该机构给予充分认可,以吉利德科学“Trodelvy(Sacituzumab govitecan-hziy),与谁收到两个或两个以上先前的系统治疗,至少一个用于转移性不能切除的局部晚期或转移性三重阴性乳腺癌(TNBC)成人疾病。最初大约一年前获得了加速批准。
对于未满足需求的药物,通常会获得加速批准,并要求公司进行上市后临床试验,以确定这些药物实际上是否像早期试验中那样有效。最近有一些案件获得了加速批准,但由于未能确认原始试验数据而被撤出市场。
例如,3月1日,默克公司自愿撤回了Keytruda转移性小细胞肺癌(SCLC)的美国适应症,该转移性疾病在铂类化学疗法或至少一种其他先前疗法的治疗过程中或之后疾病进展。在此之前的一周,阿斯利康宣布将以类似的反应撤出其在膀胱癌中的检查点抑制剂Imfinzi。
Gilead的Trodelvy的完全批准得到了III期ASCENT试验数据的支持,Trodelvy证明疾病恶化或死亡(无进展生存期(PFS))的风险在统计学上具有统计学意义且具有临床意义的降低了57%。 PFS从化疗的1.7个月增加到4.8个月,该药物还将中位总生存期(OS)从6.9个月提高到11.8个月,死亡风险降低了49%。
Trodelvy对抗Trop-2受体,该蛋白通常在多种类型的上皮肿瘤(包括TNBC)中表达。在TNBC中,高Trop-2表达与不良的生存和复发有关。根据I / II期试验的客观缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)数据,FDA于2020年4月批准了该药物的加速批准。
新的批准还扩大了先前的适应症,将无法手术的局部晚期或转移性TNBC的成年人纳入接受了两次或更多次先前的全身治疗的患者,其中至少有一种用于转移性疾病。
“三阴性乳腺癌的妇女历来很少有有效的治疗选择,并且预后很差,”哈佛大学医学院,大众综合癌症中心乳腺癌研究计划主任,医学助理教授阿迪蒂亚·巴尔迪亚(Aditya Bardia)说。 ASCENT研究的首席研究员。“今天的FDA批准反映了具有里程碑意义的ASCENT研究在统计学上显着的生存获益,并将sacitizumab govitecan-hziy定位为经过预处理的TNBC的潜在治疗标准。”
除美国外,吉利德还为Trodelvy在英国,加拿大,瑞士和澳大利亚的转移性TNBC中准备了法规提交材料,这是奥比斯计划的一部分。Orbis是FDA肿瘤学卓越中心(OCE)的计划,该计划为公司在国际合作伙伴之间同时提交抗癌药物提供了框架。此外,他们正在通过其合作伙伴Everest Medicines在新加坡提交药物。欧洲药品管理局(EMA)已在欧盟验证了该药品的销售授权申请。
吉利德科学公司首席医学官默达德·帕西说:“今天的批准是一项多年发展计划的最终成果,并验证了这种重要治疗方法在转移性TNBC中的临床益处。” “在这一里程碑的基础上,我们致力于与全球监管机构一起推动Trodelvy的发展,以便在他们做出决定之前,Trodelvy可能会面向全世界更多面临这种难以治疗的癌症的人们使用。”