返回顶部
返回首页
返回首页
EMA授予JR-171孤儿药物指定以治疗I型粘多糖贮积症(MPS I),中国风格网,stylechina.com
home 您现在的位置: 首页 >技术发展 > 详细信息
EMA授予JR-171孤儿药物指定以治疗I型粘多糖贮积症(MPS I)
2021年03月31日    阅读量:656    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

日本兵库县-(美国商业资讯)-2021年3月30日--JCR Pharmaceuticals Co.,Ltd.(TSE 4552;董事长兼总裁:新芦田;“ JCR”)今天宣布,欧洲药品管理局(EMA)已被授予JR-171孤儿药称号,JR-171是用于治疗I型粘多糖贮积病(MPS I或Hurler,Hurler-Scheie和Scheie综合征)的研究药物。JR-171是血液-脑-屏障(BBB) -渗透剂形式的重组α-L-艾杜糖苷酸酶这是使用JCR专有的J-脑货物开发® BBB技术。


JR-171于2021年2月获得美国食品药物管理局(FDA)的孤儿药称号。目前,JR-171正在接受全球1/2期临床试验,日本的首例患者于2020年10月在巴西接受剂量治疗。该试验还计划于2021年3月在美国招募患者。这项研究的摘要已在Clinicaltrials.gov上注册。


JCR作为罕见病领域的特殊药物,将继续积极参与针对罕见病患者的转化治疗方案的研究和开发。因此,继JR-171,JCR计划利用其J-脑货运®技术平台,推进其强大的创新酶替代疗法(ERT)成品油管道额外的溶酶体贮积症(LSD的)。


预计这一任命将对JCR截至2021年3月31日止年度的合并财务业绩产生较小的影响。


孤儿称号(EMA)


EMA实施了孤儿称号,以促进罕见病的新药开发,在欧盟,该病的患病率不得超过10,000分之5。欧盟授予指定药物十年的市场专有权,并提供科学指导。


关于MPS I(Hurler,Hurler-Scheie,Scheie综合征)


MPS I是一种常染色体隐性遗传性LSD,由缺乏α-L-艾杜糖醛酸酶(一种分解体内糖胺聚糖(粘多糖)的酶)引起。据JCR研究,全世界MPS I患者的数量估计约为3600。MPS I引起多种躯体和神经系统症状。当前的ERT的主要局限性在于它不能解决中枢神经系统(CNS)症状,因为该酶无法通过BBB。


关于J-脑货物®技术


JCR的先入级专有技术,J-脑货运®,能够跨越血脑屏障和穿透CNS治疗的发展。LSD的CNS并发症通常很严重,导致发育迟缓,对认知的影响,尤其是预后差,这会影响患者的独立性以及患者及其护理人员的生活质量。随着J-脑货运®,JCR旨在通过提供酶的身体和大脑都解决LSD的未解决的临床挑战。


标签:技术发展医学研究
免责声明: 本文仅代表作者本人观点,与中国风格网无关。本网对文中陈述、观点判断保持中立,不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考,并请自行承担全部责任。本网转载自其它媒体的信息,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。如因作品内容、版权和其它问题需要同本网联系的,请在一周内进行,以便我们及时处理。邮箱:service@cnso360.com
微信关注WeChat
扫描关注微信,获取涂料最新资讯 公众号:中国风格网 您还可以直接查找
全站地图

深圳网络警察报警平台 深圳网络警
察报警平台

公共信息安全网络监察 公共信息安
全网络监察

经营性网站备案信息 经营性网站
备案信息

中国互联网举报中心 中国互联网
举报中心

中国文明网传播文明 中国文明网
传播文明

深圳市市场监督管理局企业主体身份公示 工商网监
电子标识