美国食品药品监督管理局(FDA) 批准 Genentech的Actemra(tocilizumab)可以减缓患有系统性硬化症相关性间质性肺病(SSc-ILD)的成年人的肺功能下降速度。这是FDA批准的第一种用于此适应症的生物制剂。
系统性硬化症(SSc)也称为硬皮病。它是一种自身免疫性疾病,会逐渐恶化。没有治愈方法。这是由于免疫系统功能失常导致皮肤和肺部组织变厚和变硬。在美国,它影响多达75,000人。大约80%的SSc患者中发生间质性肺病(ILD),引起肺部炎症和瘢痕形成。它可能危及生命。
Genentech首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway说:“我们很荣幸为患有系统性硬化症相关性间质性肺病的患者提供FDA批准的首个生物治疗方法。” “在这种情况下,我们与FDA密切合作,评估了Actemra对肺功能的影响。这一里程碑式的批准为患有这种罕见的使人衰弱的疾病的人们提供了急需的新治疗选择。”
最近有报道称该药物可减少严重COVID-19患者的死亡和机械通气的需求。牛津大学通常被批准用于与CAR-T治疗相关的类风湿性关节炎和细胞因子释放综合征,在RECOVERY临床试验中以COVID-19对其进行了评估。
在该研究中,该试验的4,116名成年人中约有一半接受了Actemra的标准护理,而另一半仅接受了标准护理。Actemra组的死亡率为39%,而仅标准护理组的死亡率为33%。不需要通气的患者的死亡率从22%降低到19%,而需要机械通气的患者的死亡率从48%降低到47%。最大的益处是接受糖皮质激素治疗的患者(主要是地塞米松)作为标准治疗的一部分。
FDA对SSc-ILD的批准是基于对212名系统性硬化症成年人进行的Ⅲ期临床试验的数据。迷人的II / III期试验的其他数据也包括在内。在改良的Rodnan皮肤评分(mRSS)(SSc皮肤纤维化(瘢痕形成)的标准结局指标)中,该focuSSced试验未达到从基线到第48周变化的主要终点,对主要终点也没有统计学上的显着影响faSSscinate试验中的mRSS的研究。
但是,在这项有针对性的试验的总体患者人群中,与安慰剂队列相比,接受Actemra的患者从基线到第48周的观察到的肺活量(FVC)下降幅度较小,FVC是衡量肺功能的指标。在faSScinate研究中,FVC结果相似。
该药物先前已从FDA收到针对该适应症的优先审查。自2010年在美国推出以来,这是FDA批准的Actemra第六种适应症。
Actemra是首个被批准用于中度至重度活动性类风湿关节炎的人源化白介素6(IL-6)受体拮抗剂。该药物还被批准用于患有巨细胞动脉炎(GCA)的成人,两岁及以上患有活动性多关节性幼年特发性关节炎(PJIA)或活动性全身性幼年特发性关节炎(SJIA)的患者,现在用于SSc-ILD。