2021年1月27日，佛罗里达州盖恩斯维尔和马萨诸塞州剑桥市-全球应用基因技术公司（纳斯达克股票代码：AGTC）应用生物技术公司进行基于腺相关病毒（AAV）的基因的人类临床试验目前，用于治疗稀有疾病的疗法正在提供其正在进行的色盲症（ACHM）患者临床试验的最新信息。该公司认为，今天报道的其他数据可提供有关视觉敏感性改善的首个定量报告，支持患者报告的阳性结果，并为收集更多数据以充分实现这种治疗的潜力提供了一条途径。

AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer表示：“通过对ACHMB3和ACHMA3试验进行仔细的逐项患者分析获得令人鼓舞的数据，为我们的ACHM基因疗法提供了额外的支持。” “我们目前计划将重点放在完成两项试验的两个最高剂量组的儿科患者入组上。此外，我们已经修改了这些试验的研究方案，以允许4岁以下的患者入组，并包括大脑的功能磁共振成像和改进的颜色亮度测试。我们希望，这些改变加上更长的随访时间，将为不断发展的证据和支持性的轶事性患者报告的结局提供新的证据。”

2020年1月，AGTC提供了3个月的ACHM数据，这些数据表明我们在ACHMB3和ACHMA3试验中，根据光照不适的改善，在剂量递增部分具有生物活性。

2020年11月，该公司在两个试验中的剂量组（包括一组儿科患者）中提供了另外的12个月和6个月数据。虽然一些患者在至少一种视觉功能上显示出改善，但在按组分析的剂量组内未观察到持续的持续改善。然而，轶事性陈述以及患者报告的结果调查的评估结果继续使我们充满信心，即患者在主观上正在接受治疗的视力得到改善。

AGTC现在基于对ACHMB3和ACHMA3试验数据的逐项分析报告了初步结果。对于ACHMB3，这包括来自所有剂量组的26位患者的15例患者的12个月数据，5例患者的9个月数据，3例患者的6个月数据和3例患者的3个月数据。这些结果反映了对2020年11月讨论的数据的进一步分析，以及2021年1月可获得的新数据。ACHMB3试验中三个最高剂量组的16名患者中有7名在治疗区域的视敏度有所改善，通过静态视野测量法测量。在其他剂量组中未观察到一致的结果。在这些患者的可评估多焦点视网膜电图中，

对于ACHMA3，新数据分析包括10个患者的12个月数据，4个患者的9个月数据，1个患者的6个月数据和3个患者的2或3个月数据，所有剂量组共18例患者。另外一名患者没有可评估的数据。在四个最高剂量组中的16名患者中，三名患者通过静态视野检查法显示治疗区域的视觉敏感性有所改善。在其他剂量组中未观察到一致的结果。这三名视敏度改善的患者均没有可评估的ERG。

AGTC目前计划将重点放在完成我们的ACHMB3和ACHMA3试验的两个最高剂量组中的儿科患者入组中，并将所有患者随访12个月。该公司已经修改了这些试验的研究方案，以允许4岁以下的患者入组，并包括功能磁共振成像（fMRI）和改进的颜色亮度测试。AGTC还将与站点合作，以获取最佳质量的多焦点ERG数据。公司希望这些改变以及更长的随访时间将增加不断发展的证据和支持性的轶事性患者报告的结局。公司预计将在2021日历年第二季度报告两项试验中成年患者的12个月数据，

关于AGTC

AGTC是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为患有罕见且虚弱的眼，耳科和中枢神经系统（CNS）疾病的人开发基因疗法。AGTC是设计和构建所有关键基因治疗要素并将它们整合在一起以开发满足实际患者需求的定制疗法的领导者。公司最先进的临床计划利用其同类最佳的技术平台来潜在地改善患有遗传性视网膜疾病的患者的视力。AGTC在X连锁性色素性视网膜炎（XLRP）和色盲症（ACHM CNGB3和ACHM CNGA3）中有积极的临床试验。其临床前计划建立在公司行业领先的AAV制造技术和科学专长之上。

关于ACHM

ACHM（色盲症）是一种遗传性视网膜疾病，从出生开始就存在，其特征是缺乏视锥细胞感光功能。这种情况会导致视敏度显着降低，极端的光敏性导致日间失明，并完全失去颜色辨别力。即使在弱光条件下，受ACHM影响的人的最佳矫正视力通常也约为20/200，在这个水平上人们被认为是法律上的盲人。