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库拉肿瘤学的小分子提示重大治疗突破
2021年01月21日    阅读量:88    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

精密药物开发商Kura Oncology凭借其两种全资拥有的小分子化合物,有望在未来几年内在癌症治疗方面产生有意义的变化。

其中一种是KO-539,它是一种Menin抑制剂,有可能以一种新的作用机制靶向35%或更多的急性髓性白血病(AML)患者。

“它受到关注,数据令人惊叹,而且有很大的希望,”首席执行官J. Troy Wilson博士告诉BioSpace。它引起了投资者和潜在合作伙伴的极大兴趣,并且“是公司的亮点”。

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KO-539是Menin-KMT2A蛋白相互作用的口服可逆抑制剂。它抑制HOXA9 / MEIS1途径,这似乎是AML进展的主要开关。

通过靶向表观遗传异常,KO-539消除了白血病细胞分化的关键障碍。

威尔逊在最近的摩根大通医疗会议上解释说:“它使白血病母细胞分化为成熟细胞并最终死亡,从而使患者获得临床益处,在某些情况下还包括完全缓解。”

动物在多种AML模型中显示出完全,持久的缓解。现在,正在对患有复发和/或难治性AML的患者进行I / IIa期剂量递增研究。早期结果显示令人鼓舞的安全性和耐受性以及功效数据,包括完全缓解。

 威尔逊说:“一旦确定剂量,我们将进入II期以确定安全性,耐受性和抗肿瘤活性。”

到目前为止,即使在先前的七种治疗方法失败后,该试验中的一名患者仍以100 mg剂量完全缓解,另一名患者以200 mg剂量完全缓解。现在正在评估600毫克的剂量,威尔逊希望在本季度末前进入II期。 

Kura Oncology的另一个更高级的计划专注于Tipifarnib,这是Janssen最初开发的药物,已作为单一疗法在HRAS突变型头颈部鳞状细胞癌(HCSCC)患者中显示出令人印象深刻的临床益处。威尔逊说,蒂法法尼具有FDA快速通道认证,并且有潜力成为首个被批准用于治疗HNSCC(世界第七大最常见癌症)的小分子靶向疗法。

Tipifarnib是法尼基转移酶抑制剂(FTI)。

威尔逊说:“ 20年前,有六家制药公司积极寻求FTI,但那时这些公司还不具备我们今天的理解或工具。”

威尔逊补充说:“在库拉,我们将继续在Tipifarnib和FTI上破解代码。” “我们有很多有趣的数据。我们是第一个证明在HNSCC中,如果知道要治疗的患者,则可以使用Tipifarnib带来有意义的收益。因此,人们开始焕然一新。”

与任何创新疗法一样,“要花很多时间才能使事情正确,”他指出。

“我们的目标是独特的作用机制–向蛋白质中添加疏水性侧链,使其能够锚定至细胞膜并破坏翻译后修饰,从而防止HRAS与细胞膜结合,”威尔逊在JP期间阐述道。摩根周。

作为单药治疗,tipifarnib的II期数据显示晚期复发和转移性HRAS突变HNSCC患者的总缓解率约为50%,中位无进展生存期为6个月,中位生存期为15个月。无进展生存期和总生存期均为标准二线疗法的约2至3倍。

威尔逊说:“这突显了替非法尼提高治疗效果的潜力。”

尽管该II期试验已不接受招募,但一项新的试验目前正在招募患者,其目标是生成数据以支持FDA批准替普法尼。这项名为AIM-HN的试验已于去年进行了修订,以允许所有HRAS突变HNSCC患者入组,无论其等位基因的频率如何。

除HRAS依赖性HNSCC以外,tipifarnib还显示出对PI3Kα依赖性HNSCC的活性。在涉及四种标准疗法和替非法尼的临床前研究中,在每种情况下,两种药物的联合疗法相对于作为单一疗法的任一候选药物,均显示出显着改善的肿瘤消退。

威尔逊说:“替非法尼与PI3Ka抑制剂联合使用的数据令人信服,我们期待着在年中开始对替尼法尼与PI3Kα抑制剂联合进行HNSCC的联合研究。”

要治疗整个癌症患者群体,需要采取多种药物疗法从多个角度攻击癌症。到目前为止,仍然存在差距。

威尔逊说:“在库拉,我们正在通过开发非常有效的化合物并将其堆积以促进长期缓解甚至治愈,来帮助缩小这些差距。”

合作关系不在Kura Oncology的近期计划中。

威尔逊说:“我们很幸运拥有超过6亿美元的资金,足以在未来12到24个月内通过关键价值拐点为KO-539和Tipifarnib提供资金。”

这使公司能够积极追求既是一流的又是同类最佳的疗法。

他继续说:“我们一直在问自己,我们是否可以最大程度地利用现有计划的价值,并利用现有的资源和才能做更多的事情。” “去年对库拉肿瘤学来说是非常了不起的一年,我们正在努力使2021年及以后更好。”


标签:今日头条医学研究
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