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BrainStorm的ALS药翻板机,但功效的迹象推动公司继续研发
2020年11月18日    阅读量:104    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

BrainStorm Cell Therapeutics的肌萎缩性侧索硬化症(ALS)研究性疗法NurOwn®(MSC-NTF细胞)的III期临床试验 未发现 该疗法与安慰剂之间在统计学上有显着差异,以改善经修订的ALS功能评定量表的评分(ALSFRS-R),一种衡量ALS严重性的指标。

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但是,这家总部位于纽约的公司尚未放弃NurOwn –与安慰剂相比,他们的后期试验确实显示出具有临床意义的治疗反应,至少在预先指定的亚组中如此。另外,NurOwn导致神经营养因子显着增加以及神经炎症和神经变性生物标记物减少。


该试验的结果遵循了8月份IIa期临床前数据的发布,该公司表示支持ALS中拟议的治疗机制。


BranStorm的多中心III期试验招募了189例ALS患者,以研究NurOwn的安全性和有效性。将那些“快速进展者”或在预备期ALSFRS-R评分至少降低三分的患者随机分配至鞘内注射NurOwn或安慰剂三次。


在28周的随访期内,研究人员评估了安全性以及ALSFRS-R评分的下降率。治疗后ALSFRS-R斜率每月提高1.25点的参与者被认为达到了主要终点。其他次要终点是疾病进展停止,功能与生存,慢生命能力,无气管造口术生存和总体生存的综合分析的患者百分比。




尽管有主要发现,该临床试验的确显示了在预先指定的早期疾病患者亚组中,主要和次要终点均具有临床意义的治疗反应。在该亚组中,约有34.6%的应答者达到了NurOwn的主要终点定义,而接受安慰剂的患者中这一比例为15.6%,但同样,差异无统计学意义(p = 0.288)。


NurOwn和安慰剂组从ALSFRS-R总得分从基线到第28周的平均变化分别为-1.77和-3.78(p = 0.198)。研究人员指出,这代表了2.01 ALSFRS-R点的改进,最终使NurOwn受益。


试验的主要研究者Dsr说:“治疗前后的斜率变化为1.25或更大是非常重要的,并且在临床上很重要。” 哈佛大学医学院,ALS Healey中心和大众综合医院的Merit Cudkowicz和Julianne Dorn在一份声明中表示。考虑到ALS的异质性,治疗效果的测量可能会受到疾病严重程度的影响,包括该疾病低端疾病进展速度的行为,这并不奇怪。充分探索这一发现很重要。”


研究人员补充说,NurOwn“具有明显的预期生物学作用,并且在预先指定的疾病和与药物相关的生物标记物中发生了重要变化。”


BrainStorm首席执行官Chaim Lebovits指出,该临床试验招募了一批患有严重ALS的患者,这可能对发现有贡献。否则,在病情较差的患者亚组中发现更好的治疗反应是有希望的。


Lebovits说:“我们正在与FDA进行积极的讨论,他们表达了对数据进行审查的渴望,并致力于优先审查这些数据。” “ FDA将审查数据,以查看是否存在支持批准的途径。”


Brainstorm总裁兼首席营销官Ralph Kern博士MHSc在一份声明中说,该试验的生物样品将通过NEALS生物储存库共享,以支持更多的科学发现工作。此外,执行副总裁兼全球临床研究负责人Stacy Lindborg博士表示,将在即将举行的科学会议和出版物上共享更多的粒度分析,这表明该公司将可能继续使用该试验的数据来支持在临床研究中的其他关键发现。 ALS管理。


10月下旬,BrainStorm宣布与Catalent建立合作伙伴关系,以协助前公司NurOwn的制造过程。此外,BrainStorm与Rapid Reshore&Development联手为美国NurOwn的制造工厂加快了选址和设计服务的速度。目前,没有任何消息表明这些合作伙伴关系受到了III期试验结果的影响。


标签:今日头条技术发展医学研究
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