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Genentech公布了1型脊髓性肌萎缩症(SMA)婴儿Evrysdi(risdiplam)的2年新数据
2020年09月28日    阅读量:390     新闻来源:中国风格网 stylechina.com    |  投稿

探索性疗效数据显示,接受Evrysdi治疗的婴儿中有88%存活并且在两年内不需要永久通气

59%的婴儿能够在没有支撑的情况下坐至少5秒钟

没有发现新的安全信号

八月份,FDA批准Evrysdi用于治疗2个月以上的成人和儿童的SMA。

南旧金山,加利福尼亚州- (BUSINESS WIRE) - 基因泰克,罗氏集团的成员(SIX:RO,ROG; OTCQX:RHHBY),从今天的关键FIREFISH研究的第一部分宣布了新的2年数据Evrysdi™(risdiplam)用于2型至7个月有症状的1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的婴儿。接受Evrysdi(17/21)治疗剂量治疗的婴儿的2年研究结果表明,他们继续改善并达到了运动里程碑。


这项探索性分析表明,估计有88%的婴儿还活着,并且两年内不需要永久通气。此外,根据贝利婴儿运动量表和婴儿运动量表的总运动量表评估,在两年的时间里,有59%的婴儿(10/17比1岁时为7/17)能够坐下至少5秒钟。幼儿发展–第三版(BSID-III)。百分之六十五(11/17比1年的9/17)保持直立的头部控制; 29%(5/17比1年的2/17)可以保持直立,而30%(5 / 1年时分别为17比1/17)能够承受支撑重量或支撑。用Evrysdi治疗两年后,有71%的婴儿(12/17比1岁的10/17)获得CHOP-INTEND *得分达到40分以上,并且所有婴儿的得分从12个月提高到24个月在2岁以下存活的婴儿中(n = 14),100%保持吞咽能力,而93%(13/14)可以口服。FIREFISH研究中Evrysdi的安全性与其先前报道的安全性一致,未发现新的安全性信号。最常见的不良事件(n = 21)包括发烧(发热,71%),上呼吸道感染(52%),咳嗽(33%),呕吐(33%),腹泻(29%)和呼吸道感染( 29%)。在24%的婴儿中发生的最严重的不良事件是肺炎。腹泻(29%)和呼吸道感染(29%)。在24%的婴儿中发生的最严重的不良事件是肺炎。腹泻(29%)和呼吸道感染(29%)。在24%的婴儿中发生的最严重的不良事件是肺炎。


首席医学官兼全球产品开发部负责人Levi Garraway医师表示:“我们对使用Evrysdi治疗第二年的结果感到非常鼓舞。“这些结果建立在Evrysdi在关键性试验中证明的功效和安全性的基础上,我们期待对这种首例治疗方法的长期随访期间继续评估生存率和运动功能。”


在分析时,最小的婴儿为28.4个月,最大的婴儿为45.1个月。入组中位年龄为6.3个月。在接受治疗剂量的17例婴儿中,有2例在治疗的8个月和13个月时经历了致命的疾病并发症,有1例婴儿退出研究并不幸在3.5个月后死亡。这些都没有被研究者归因于Evrysdi。


数据在世界肌肉协会第25届国际虚拟年会上发表。


作为SMA一项广泛而强大的临床试验计划的一部分,正在对450多名患者进行研究,其中Evrysdi的年龄从出生到60岁不等,其中包括有症状的患者和以前接受过SMA靶向疗法的患者。Evrysdi旨在通过增加和维持运动神经元(SMN)蛋白存活的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身,对于维持健康的运动神经元和运动至关重要。作为与SMA Foundation和PTC Therapeutics合作的一部分,Genentech领导Evrysdi的临床开发。


*费城儿童医院神经肌肉疾病婴儿检查


关于Evrysdi™(risdiplam)


Evrysdi是运动神经元2(SMN2)剪接修饰剂的存活,其设计用于治疗由5q号染色体中导致SMN蛋白缺陷的突变引起的SMA。Evrysdi每天在家中以液体形式通过口或饲管给药。


美国食品药品监督管理局(FDA)批准Evrysdi用于成人和2月龄以上儿童的SMA治疗。Risdiplam在2018年获得了欧洲药品管理局(EMA)的PRIME称号,并在2017年和2019年分别获得了FDA和EMA的孤儿药称号。目前,Evrysdi已进入16个国际市场:澳大利亚,巴西,智利,印度,印度尼西亚,以色列,科威特,马其顿,马来西亚,俄罗斯,新加坡,韩国,台湾,泰国,乌克兰和阿拉伯联合酋长国。此外,全球有四个卫生当局正在审查该申请:加拿大,中国,欧盟和瑞士。


Risdiplam目前正在四项针对SMA患者的多中心试验中进行评估:


FIREFISH(NCT02913482)–对1型SMA婴儿进行的开放标签,分为两部分的关键临床试验。第1部分是对21例婴儿进行的剂量递增研究,其主要目的是评估risdiplam在婴儿中的安全性并确定第2部分的剂量。第2部分是对41例1型婴儿进行risdiplam的关键性单臂研究。 SMA治疗2年,然后进行开放标签扩展。第2部分的注册已于2018年11月完成。第2部分的主要目标是评估疗效,方法是通过治疗12个月后无支撑就坐的婴儿比例来衡量,如贝利婴儿运动量表和婴儿运动量表中所评估的那样。幼儿发展–第三版(BSID-III)(定义为无支撑坐5秒钟)。该研究达到了其主要终点。

SUNFISH(NCT02908685)– SUNFISH是一项分为两部分,双盲,安慰剂对照的关键性研究,适用于2-25岁的2型或3型SMA患者。第1部分(n = 51)确定了验证性第2部分的剂量。第2部分(n = 180)在12个月时使用了Motor Function Measure 32(MFM-32)的总分评估了运动功能。MFM-32是经过验证的量表,用于评估包括SMA在内的神经系统疾病患者的精细和总体运动功能。该研究达到了其主要终点。

JEWELFISH(NCT03032172)–一项开放性探索性试验,旨在评估年龄在6个月至60岁,接受其他研究或批准的SMA治疗至少90的SMA患者的安全性,耐受性,药代动力学(PK)和药效学(PD)在收到Evrysdi之前的几天。该研究已完成招募(n = 174)。

RAINBOWFISH(NCT03779334)–一项开放标签,单臂,多中心研究,研究从出生到六周大(首次服用)时,瑞司地普在婴儿(〜n = 25)中的功效,安全性,药代动力学和药效学。经过基因诊断的SMA尚未出现症状。该研究正在招募中。

关于SMA


SMA是一种严重的进行性神经肌肉疾病,可能致命。它影响约10,000个婴儿中的一个,是婴儿死亡率的主要遗传原因。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的突变引起的,该突变导致SMN蛋白的缺乏。这种蛋白质遍布全身,对控制肌肉和运动的神经功能至关重要。没有它,神经细胞将无法正常运作,随着时间的推移导致肌肉无力。根据SMA的类型,个人的体力以及步行,进食或呼吸的能力可能会大大降低或丧失。


标签:医学研究儿童健康
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