Chiasma 宣布于8月31日在美国商业投放市场,并以商标名MYCAPSSA®出售其延迟释放的奥曲肽胶囊,以长期维持先前对奥曲肽或兰曲肽有反应并耐受的肢端肥大症患者的长期治疗。奥曲肽是一种生长抑素类似物,可显着抑制生长激素,这是肢端肥大症的关键驱动因素之一。
肢端肥大症:传统疗法的局限性
肢端肥大症是一种罕见的疾病,大约每10万名成年人中就有3到14名发生,通常是由垂体的良性肿瘤引起的。该肿瘤的存在会导致生长激素以及胰岛素样生长因子-1(IGF-1)的过量产生,这两种激素可促进组织,骨骼和器官的异常生长。
肢端肥大症的一线治疗历史上一直是包含合成激素奥曲肽或兰瑞肽的注射。用于这些注射的针头最长可达四厘米,大约是标准胰岛素针头大小的八倍。这些可注射疗法虽然对许多患者有效,但可以给患者带来巨大负担,包括疼痛,注射部位反应以及工作/上学时间的损失。
许多肢端肥大症患者,包括该公司的关键性III期临床试验CHIASMA OPTIMAL(奥曲肽胶囊与跨国公司的安慰剂治疗)试验中的患者,这些试验最终有助于支持FDA批准该药物,并报告注射过程中出现疼痛以及一些疼痛。此后的几天。
Chiasma的首席执行官Raj Kannan指出:“肢端肥大症患者还报告了各种注射部位反应,包括硬度,结节,肿胀,淤青和发炎。” “此外,肢端肥大症患者通常由于需要进行药物长期注射而失去独立性。”
与注射剂相关的疼痛表明需要减轻负担的口服替代品。
坎南说:“数十年来,患有肢端肥大症的患者终于有了新的口服治疗选择。” “ MYCAPSSA是首个也是唯一一个获得FDA批准的适合肢端肥大症患者的口服生长抑素类似物,可提供有效且一致的生化控制,同时使患者摆脱注射负担。”
坎南补充说:“奥曲肽缓释胶囊代表了肢端肥大症患者的主要治疗进步,他们通常需要由医疗保健人员进行痛苦的注射。”
口服疗法还减少了对亲自就诊的依赖,这是2019年冠状病毒病大流行期间许多患者中的重要问题。
“患者现在可以在家中进行口服治疗,而不必在医院或诊所就医,这点尤其重要,因为人们希望通过社交疏散来限制可能接触COVID-19的机会”,坎南说。
研究时间表 的 奥曲肽的肢端肥大症
该公司的CHIASMA OPTIMAL试验显示,肢端肥大症的患者中有58%能够在9个月后维持奥曲肽对胰岛素样生长因子-1(IGF-1)的反应,而只有19%的服用安慰剂的患者能够达到此目的同一时间范围内的结果。该试验达到了主要终点和所有四个次要终点,最终帮助支持了FDA对该疗法的批准。
CHIASMA OPTIMAL试验的结果证实了先前的研究,该研究已证明奥曲肽是一种有效的生长激素和IGF-1抑制剂,并且约有60%的患者减少了肿瘤的大小。
在CHIASMA OPTIMAL试验中,奥曲肽胶囊的治疗通常耐受性良好,但在某些患者中与胃肠道症状有关。这些不良事件的严重程度为轻度至中度,主要发生在治疗的前三个月,并在开始治疗后的八天的中位数时间内缓解。
尽管该试验的结果受到了人们的欢迎并获得了该药适应症的认可,但在这一过程中达到这一点对于Chiasma而言并非一帆风顺。大约四年前,由于担心其关键的III期临床试验的设计,FDA拒绝了该药物的批准申请。该公司随后解决了FDA的问题,在对申请的回信中表示了声音,并启动了重新设计的试验,最终获得了最终批准。
“对于Chiasma,这是我们技术交付平台的验证,我们称之为瞬态渗透性增强剂(TPE),我们相信这为在其他治疗领域中可能面临的其他口服制剂铺平了道路,在这些领域中,患者面临着注射剂面临的巨大挑战,”说过。
研究仍在继续
Chiasma正在进行的MPOWERED™III期试验正在寻求获得MYCAPSSA®的批准,用于欧盟的成人肢端肥大症患者的维持治疗。该公司于2019年6月完成了患者招募工作,预计将在2020年最后一个季度发布主要数据。