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Vertex的CF大片Trikafta对6至11岁的儿童有效
2020年09月14日    阅读量:92    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

Vertex的CF大片Trikafta对6至11岁的儿童有效 中网时尚,stylechina.com

Vertex Pharmaceuticals 宣布完成其Trikafta III期试验,该试验在6至11岁患有囊性纤维化(CF)的儿童中进行,他们患有F508del突变的两个拷贝或F508del突变的一个拷贝和一个最小功能突变。基于积极的结果,该公司计划在第四季度向美国食品和药物管理局(FDA)提交补充新药申请(sNDA),此后再向全球其他监管机构提交。


Trikafta是三联药物,elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor。它适用于12岁及以上的CF患者,他们在囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)基因中至少有一个F508del突变拷贝。该药物经过改造,可以增加F508del-CFTR蛋白在细胞表面的数量和功能。


该临床试验持续了24周,并在全球范围内进行。它评估了Trikafta在66位6至11岁有突变的儿童中的安全性和有效性。主要终点是安全性和耐受性。数据表明,该药物总体上具有良好的耐受性,其安全性结果与之前的III期试验一致。


该药物在多个次要功效终点上均显示出临床上有意义的改善。这些措施包括改善了1秒内预测的强制呼气量百分比(ppFEV1),汗液氯化物,修订的囊性纤维化问卷调查(CFQ-R)呼吸域评分,体重指数(BMI)和其他衡量指标。这也证明了该年龄段的受益风险特征与之前的III期试验中12岁及以上的CF页所观察到的相似。


执行官Carmen Bozic表示:“我们的目标是将资格范围扩大到所有可能受益于这种转化药物的患者,而这项针对6至11岁儿童的研究的阳性结果使我们朝着这一目标又迈出了一步。”全球药品开发和医疗事务部副总裁,Vertex首席医疗官。“我们期待在未来几个月内提交sNDA,并将Trikafta带给CF的年轻人。”


该药物于2019年10月首次获得 FDA 批准,并迅速成为重磅炸弹。此后不久在欧洲获得批准。2020年第一个月,该公司实现了 15亿美元的销售额,比2019年第四季度增长了77%。它也超出了分析师的预期约2亿美元。它是Vertex的最畅销药物,有人将其称为“奇迹药物”。


顶点在CF治疗领域占据主导地位,但Trikafta现在治疗约90%的患者。今天的公告以及可能的批准将增加该市场。当然,随着许多使用其他Vertex CF药物的患者(例如Kalydeco,Orkambi和Symdeko)转移到Trikafta,Trikafta的成功使这些药物的利润大打折扣。但是大约一半的增长来自不服用Vertex产品的新患者。


CF是一种罕见的缩短寿命的遗传病。它影响全球约75,000个人。它是一种累进的,多系统的疾病,影响到肺,肝,胃肠道,鼻窦,汗腺,胰腺和生殖道。它是由该基因中的特定突变导致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起的。孩子必须继承两个缺陷CFTR基因,每个父母都有一个基因,才能获得CF。实际上,有数百种不同类型的CFTR突变可导致该疾病,但大多数具有至少一个F508del突变。基因突变导致盐和水在许多器官中流入和流出细胞的能力很差。在肺中,这会引起异常粘稠的粘液堆积,从而引起慢性肺部感染和进行性肺损伤,并经常导致死亡。


标签:今日头条医学研究儿童健康
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