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Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics提出了新的长期三年数据,证明用研究基因疗法进行的一次性治疗显示帕金森氏病患者的运动功能持续改善,中国风格网,stylechina.com
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Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics提出了新的长期三年数据,证明用研究基因疗法进行的一次性治疗显示帕金森氏病患者的运动功能持续改善
2020年09月14日    阅读量:48    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

在MDS虚拟大会2020上提出的基因治疗研究用NBIb-1817(VY-AADC)数据


NBIb-1817治疗显示出运动功能的持续改善,包括更长的“开”时间而没有麻烦的运动障碍,帕金森病统一疾病评估量表(UPDRS)第III部分的得分降低,帕金森氏病患者的药物用量最多降低了三年疾病

根据改良的Hoehn&Yahr量表评估,用NBIb-1817治疗的15例患者中有14例在三年后继续经历疾病分期的改善

计划今年晚些时候重新开始NBIb-1817注册RESTORE-1临床试验的注册

圣迭戈和剑桥,马萨诸塞州,2020年9月11日 /日/ - 部分神经生物科学公司(纳斯达克:NBIX)和旅行者Therapeutics公司(纳斯达克股票代码:VYGR)今天宣布了一项来自PD-1101的数据,该数据是一项Ib期开放标签,为期三年的疗效和安全性研究,表明采用研究性基因疗法的一次性疗法NBIb-1817(VY-AADC)表明运动功能的持续改善,包括更长的“开”时间而没有麻烦的运动障碍,帕金森病统一疾病分级量表(UPDRS)第III部分的得分降低以及帕金森氏病患者的用药量减少。在PD-1101研究中,经过3个队列的研究,在晚期帕金森病患者中,NBIb-1817将晚期帕金森病患者的平均“关闭”时间减少了-1.91小时,并且将没有麻烦性运动障碍的平均“开启”时间增加了+2.23小时。 。此外,根据改良的Hoehn&Yahr量表评估,NBIb-1817治疗的15位患者中有14位在三年后继续显示出疾病分期的改善。这些新数据以及另一项开放性Ib期试验PD-1102的两年数据今天在2020年9月12日至16日举行的MDS虚拟大会2020上展示。


在一项为期三年的PD-1101试验的数据中,使用NBIb-1817进行的一次性治疗显示日记“关闭”时间持续平均减少-0.15至-1.91小时(基线4.28至4.93小时)并改善了日记15名晚期帕金森氏病患者报告的整个队列中,无麻烦运动障碍的“正常”时间平均为+0.26至+2.23小时(基线为10.32至10.46小时)。根据临床医师评估,根据UPDRS第III部分非用药评分,NBIb-1817在三年后还显示出运动功能的持续改善,整个队列中的评分为-10.2至-19.0点(基线为35.8至38.2点)。在第2组和第3组中,帕金森氏病药物的需求量也减少了(每天左旋多巴等效剂量的减少,平均分别为-322.0和-441.2 mg /天;基线分别为1507.0和1477.0 mg /天)。来自PD-1102试验的7位患者的两年数据显示,NBIb-1817可使日记“关闭”时间平均减少-3.2小时,并使日记良好的“开启”时间增加+2.1小时(基线分别为9.3小时和6.6小时) , 分别)。在这项研究中,NBIb-1817在两年后显示出运动功能的持续改善,UPDRS Part III的非用药得分提高了-12.0分(基线34.4)。帕金森氏病药物的需求量也减少了(每天左旋多巴等效剂量的减少,平均为-439.5 mg /天;基线为1500.9 mg /天)。两项研究的初步安全性数据均表明,NBIb-1817具有良好的耐受性,未报告任何与药物相关的严重不良事件(SAE)。报告的最常见不良事件是头痛,感觉不足,


“有希望看到的是,三年后,一次给予基因研究性研究治疗药物NBIb-1817的单次使用显示出持续的'关闭'时间减少,以及'开启'时间的改善而没有麻烦的运动障碍和其他措施。帕金森氏病患者的运动功能” ,医学博士,Chad Christine,主要作者,该研究的主要研究者,加州大学旧金山分校神经病学教授(UCSF)威尔神经科学研究所。“预计帕金森氏病患者的运动功能将在三年内恶化,这将令人鼓舞。数十年来,晚期帕金森氏病的治疗标准没有显着改变,我们希望NBIb-1817有望成为帕金森氏病的第一个基因疗法。”


帕金森氏病是一种慢性,进行性和使人衰弱的神经退行性疾病,在美国影响了大约一百万人,在世界范围内影响了六百万人。它的特征是神经元变性引起的多巴胺损失,以及脑中合成多巴胺所需的芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)酶的伴随损失,从而导致运动,神经精神病和自主神经功能的相关损害。


Neurocrine Biosciences首席医学官医学博士Eiry Roberts表示:“我们很高兴这些研究的结果表明,使用NBIb-1817进行一次性治疗可能有助于恢复大脑将左旋多巴转化为多巴胺的能力。” “我们希望NBIb-1817将帮助患者减少'Off'时间,增加'On'时间,并改善运动症状控制。我们计划今年重新开始NBIb-1817的注册RESTORE-1临床试验。并期待进一步评估帕金森氏病患者的NBIb-1817。”


NBIb-1817是一种研究性的重组腺相关病毒2型血清型载体,编码人类AADC基因,该载体旨在帮助在脑细胞中产生AADC酶,从而将左旋多巴转化为多巴胺。


Voyager首席医学官兼研究与开发部负责人Omar Khwaja博士说:“我们对长期数据的一致性感到鼓舞,包括我们在临床研究中由临床医生和患者报告的临床结果疗法。这些结果令人鼓舞,表明该方法具有改变帕金森氏病治疗方法的潜力,并有助于改善患者及其家人的生活。”


关于帕金森氏病和NBIb-1817(VY-AADC)

帕金森氏病是一种慢性,进行性和衰弱性神经退行性疾病,在美国约有100万人感染,全球范围内有600万人。它的特点是丧失多巴胺和神经元变性,同时丧失合成大脑中多巴胺所需的芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)酶,从而导致运动,神经精神病和自主神经功能受损。多巴胺是在大脑中产生的化学“信使”,并参与运动的控制。它是由AADC将化学左旋多巴转化为多巴胺而制成的。随着帕金森氏病的进展,左旋多巴转化成多巴胺的部分大脑中的AADC酶减少。


NBIb-1817是一种研究性的重组腺相关病毒(AAV)血清型2载体,编码人类AADC基因,该基因旨在帮助在脑细胞中产生AADC酶,从而将左旋多巴转化为多巴胺。NBIb-1817通过术中监测和核磁共振成像(MRI)促进的靶向递送而施用于大脑。


关于由于COVID-19大流行而于2020年4月

暂时中止的RESTORE-1临床试验,Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics计划重新启动RESTORE-1,即阶段2,随机,安慰剂手术控制,双盲,多药中心临床试验,以评估NBIb-1817在已被诊断为帕金森氏病至少四年且一天中至少有三个小时的“关”时间的患者的安全性和有效性(通过验证的自我评估)报告病人日记。


有关恢复-1的临床试验的详细信息,包括资格条件,请浏览clinicaltrials.gov和restore1study.com。


关于RESTORE-2临床试验

正在进行中RESTORE-2全球注册试验的准备工作将包括美国境内和境外的临床场所。


关于Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics战略合作

在2019年,Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics进入了战略合作,专注于基因治疗计划的开发和商业化,帕金森氏病的VY-AADC和弗里德里希共济失调的VY-FXN01以及权利要确定两个程序。这项合作将Neurocrine Biosciences在神经科学,药物开发和商业化方面的专业知识与Voyager针对严重神经系统疾病的创新基因治疗计划相结合。


关于Neurocrine Biosciences

Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司,拥有28年的经验,可为患有严重,具有挑战性且未得到充分解决的神经,内分泌和精神疾病患者开发和改变生活的疗法。该公司的多元化产品组合包括FDA批准的迟发性运动障碍,帕金森氏病,子宫内膜异位症*和子宫肌瘤*的疗法,并在多个治疗领域提供了三个关键和五个中期临床计划。Neurocrine Biosciences 总部位于圣地亚哥,专门研究和破坏涉及神经和内分泌系统相互联系的途径的致病机制。

关于Voyager Therapeutics

Voyager Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司,致力于开发可改变生命的治疗严重神经系统疾病的疗法。Voyager致力于通过在载体工程和优化,制造,剂量和递送技术方面的创新和投资来推进AAV基因治疗领域。Voyager的全资拥有和合作伙伴渠道专注于需要有效的新疗法的严重神经系统疾病,包括帕金森氏病,亨廷顿氏病,腓特烈共济失调和其他严重神经系统疾病。


标签:医学研究精神健康
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