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Solid Biosciences的DMD基因治疗仍处于临床阶段
2020年07月28日    阅读量:94    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

股价固体生物科学下跌近9%,盘前交易中,该公司宣布周五盘后,美国食品和药物管理局(FDA)已尚未解除临床保持在其I / II期IGNITE杜氏肌营养不良症的研究。

Solid Biosciences的DMD基因治疗仍处于临床阶段 中网时尚,stylechina.com

IGNITE DMD研究正在评估该公司的微肌营养不良蛋白基因治疗资产SGT-001,作为DMD的潜在治疗方法,DMD是最常见且最严重的肌肉营养不良形式,主要影响男孩。由于安全方面的考虑,该试验于11月被搁置。患者经历了严重的不良事件,该事件被认为与SGT-001有关,这是一种新型的腺相关病毒载体介导的基因转移。患者已从事件中康复,但临床治疗仍然有效。


在11月进行临床搁置之前,Solid Biosciences 在季度财务报告中报告了IGNITE DMD试验中先前与不良事件相关的问题。Solid Biosciences报告说,接受SGT-001治疗的患者被诊断出患有胃肠道感染。尽管认为该问题与药物无关,但已被归类为严重不良事件。


在周五的公告中,Solid Biosciences进行了一系列尝试以解决过去几个月的临床问题,包括提高患者安全性的新信息和措施,以及对制造工艺的最新改进。固体生物科学公司说,FDA对公司的最新反应不仅保持了临床地位,而且还要求提供更多的制造信息,所有剂量患者的更新安全性和功效数据,以及每位患者总病毒载量的其他指导。该公司表示正在评估下一步,并将适当地提供更新。


Solid Biosciences联合创始人,总裁兼首席执行官Ilan Ganot在一份声明中说:“患者安全是我们的首要任务,我们计划继续与FDA对话,以确定SGT-001的合适途径。” “我们对今天的结果感到失望,但是,我们将继续与FDA合作,因为我们相信SGT-001的临床开发可以为患有这种毁灭性疾病的患者带来有意义的益处。”


SGT-001的开发一直很困难。该公司在11月受到的临床打击是DMD治疗的第二次。在报告严重不良事件后,2018年FDA对该试验进行了临床搁置。该公司解决了FDA的担忧后,在2018年6月解除了这一搁置。


DMD会导致肌肉力量的逐渐丧失,这归因于称为抗肌萎缩蛋白的蛋白质的丧失,这种蛋白质通常可以保护肌肉纤维免于断裂。大约有15,000名美国患者受到Duchenne的影响,全球共有300,000名患者。Solid Biosciences的基因治疗药物SGT-001旨在向DMD患者的身体输送合成的肌营养不良蛋白基因,称为微肌营养不良蛋白。


标签:今日头条医学研究
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