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FDA批准了针对成年复发或难治性MCL患者的首个基于细胞的基因治疗
2020年07月27日    阅读量:55    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

美国食品和药物管理局(FDA)批准Tecartus(brexucabtagene autoleucel),基于细胞的基因疗法治疗的成年患者的诊断为套细胞淋巴瘤( (MCL)对其他治疗无反应或复发的患者。Tecartus是一种嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,是FDA批准的第一种基于细胞的基因疗法,用于治疗MCL。


“ 在发现使人衰弱的难以治疗的疾病的新疗法方面,已经取得了巨大的进步。这一批准是定制疗法的又一个例子,该疗法利用患者自身的免疫系统来帮助抗击癌症,同时在这一有希望的领域中运用科学进步FDA的生物制品评估与研究中心(CBER)主任Peter Marks博士说。“我们看到了基因治疗领域的持续发展,并将继续致力于支持这一有前途的新医学领域的创新。”


MCL是一种罕见的癌性B细胞非霍奇金淋巴瘤,通常发生于中年或老年人。在患有MCL的患者中,B细胞是一种白细胞,一种可以帮助人体抵抗感染的白细胞,会变成癌细胞,这些癌细胞开始在淋巴结中形成肿瘤,并迅速扩散到身体的其他部位。


每种Tecartus剂量都是使用患者自己的免疫系统帮助对抗淋巴瘤的定制治疗方法。收集患者的T细胞(一种白细胞)并进行基因修饰,使其包含有助于靶向和杀死淋巴瘤细胞的新基因。然后将这些修饰的T细胞重新注入患者体内。 


Tecartus的安全性和有效性是在一项多中心临床试验中确定的,该试验对60例患有难治性或复发性MCL的成年人进行了首次客观疾病反应后,至少随访了6个月。Tecartus治疗后的完全缓解率为62%,客观缓解率为87%。


该标签带有针对细胞因子释放综合征(CRS)的带框警告,CRS是对引起高烧和流感样症状的CAR-T细胞活化和增殖的系统性反应,以及对神经系统毒性的警告。CRS和神经系统毒性都可能致命或危及生命。Tecartus最常见的副作用包括严重感染,血细胞计数低和免疫系统减弱。治疗产生的副作用通常会在治疗后的前一到两周内出现,但某些副作用可能会在以后发生。


由于存在CRS和神经毒性的风险,正在批准Tecartus进行风险评估和缓解策略(REMS),其中包括确保安全使用的要素(ETASU)。Tecartus的风险缓解措施与当前REMS计划针对另一种CAR-T疗法Yescarta的缓解措施相同。


为了进一步评估Tecartus的长期安全性,FDA还要求制造商进行售后观察研究,其中涉及接受Tecartus治疗的患者。


Tecartus已通过“ 加速批准”途径获得批准,并被授予“ 优先审查”和“ 突破性疗法”称号。Tecartus还获得了“ 孤儿药”称号,该称号提供激励措施,以协助和鼓励开发罕见病药物。使用跨机构方法对Tecartus申请进行了审查。临床审查由FDA肿瘤高级研究中心协调,而CBER进行了所有其他方面的审查并做出了最终产品批准的决定。FDA仍致力于支持安全有效的治疗方案,这些方案有可能提供挽救生命的结果。


标签:医学研究
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