在其针对非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和纤维化的实验性治疗中获得的临时数据为阴性之后,法国的GENFIT 将在这种适应症中终止elafibranor的III期RESOLVE-IT研究。该决定是这家法国公司新的公司战略的一部分。
5月,GENFIT披露了来自第三阶段研究的中期数据,弹性纤维的前景不佳。在中期分析中,GENFIT表示elafibranor未能达到NASH分辨率的预定主要终点,而没有使纤维化恶化。Elafibranor在中期分析中未能与安慰剂区分开。GENFIT表示,elafibranor的缓解率为19.2%,而安慰剂组为14.7%。对于纤维化终点,弹性纤维群的反应为24%,而安慰剂为22.4%。GENFIT在5月还报道了与代谢参数相关的另一个关键的次要终点也未能达到统计学意义。
在对完整的RESOLVE-IT中期功效数据集进行了详细审查之后,GENFIT认为继续进行该试验所需的投资是不合理的,因为它不可能提供足以支持美国国家航空航天局(NASH)的依法氟诺潜在监管批准的结果。美国和欧洲。
失败之后,elafibranor加入了许多其他实验性药物,这些药物未能突破并取得NASH的监管胜利,NASH是一种代谢性肝病,估计仅在美国就影响超过1600万人。上个月,美国食品和药物管理局(FDA)向Intercept Pharmaceuticals 发出了其NASH治疗药物奥贝胆酸的完整答复信。
GENFIT表示,终止第三阶段研究的决定是一项新的公司战略的第一步,该战略包括重新关注开发原发性胆管性胆管炎(PBC)的弹性纤维,这是一种慢性自身免疫性疾病,肝脏的胆管逐渐被破坏。 。该公司称PBC是“令人振奋的机遇”,因为到2035年,市场规模预计将达到15亿美元,并且仍然是亟待满足的领域。Elafibranor在针对PBC的II期临床试验中显示出令人鼓舞的结果,并被美国食品和药物管理局授予突破性疗法称号。GENFIT的临床团队专注于启动III期研究。
此外,该公司还将专注于GENFIT用于NASH诊断的无创,基于血液的诊断技术NIS4的商业发展,这是其新战略的一部分。NASH仍然是一个有前途的市场,尽管elafibranor不会成为这种疾病的治疗方法,但GENFIT表示,太空领域需要更好的诊断方法,NIS4可以很好地适应这种情况。GENFIT目前正在将该技术商业化,该技术旨在成为经过验证的肝活检替代品。
“我们认为从道德和临床角度出发,尽早终止RESOLVE-IT是一个适当的决定,这一决定将有助于加快成本节省,并将我们的工作重点放在我们的两个首要任务上:PBC计划和NIS4,支持NASH中的非侵入性诊断程序。GENFIT首席执行官Pascal Prigent在一份声明中说:“我们目前正在评估潜在的战略合作伙伴关系,这些合作伙伴关系可以最大程度地利用这些机会。我们将在9月底展示我们的最新发展和完整的公司战略。”