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FDA批准对Alnylam的1型原发性高草酸尿症的RNAi治疗进行优先审查
2020年05月27日    阅读量:104    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

美国食品和药物管理局(FDA)授予Alnylam制药公司用于慢性肾结石病的lumasiran优先审阅状态。目标行动日期为2020年12月3日。

FDA批准对Alnylam的1型原发性高草酸尿症的RNAi治疗进行优先审查 ,stylechina.com

Lumasiran正在开发用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)stylechina.com。PH1是一种极少见的疾病,其中草酸盐的过量产生导致草酸钙晶体在肾脏和泌尿道中沉积。这会导致肾结石复发和肾钙化。它还可能导致肾脏系统,肾脏和泌尿道受损。


Lumasiran是一种靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的研究性皮下注射RNA干扰(RNAi)治疗剂。HAO1编码乙醇酸氧化酶(GO)。通过使HAO1沉默并消耗GO酶,该药物可抑制草酸盐的产生。


该药物利用了该公司的增强稳定化学(ESC)-GalNAc-缀合物技术。这样可以每季度进行一次皮下保养,并提高药效和耐用性。该药物在美国和欧洲被指定为“孤儿药”,并被FDA指定为“突破疗法”和“儿科罕见病”,并被欧洲药品管理局(EMA)指定为“优先药品”(PRIME)。


Alnylam Lumasiran计划的副总裁兼总经理Pritesh J. Gandhi说:“我们很高兴获得lumasiran的优先审查状态,并希望在审查过程中继续与FDA紧密合作。”


甘地补充说:“优先审查奖的地位增加了以前的突破性治疗和小儿罕见病称号。总之,我们相信这些都凸显了lumasiran解决PH1潜在病理生理的潜力,以及迫切需要FDA批准的针对这种进行性,破坏性疾病的治疗,其中肝移植目前是唯一能够解决疾病根本原因的治疗。”


RNAi是一种用于沉默异常基因表达的技术。Alnylam的Onpattro(patisiran)是有史以来第一个使用RNAi 批准的药物,该药物于2018年8月推出,用于治疗hATTR淀粉样变性的多发性神经病。批准的第二种RNAi疗法也是Alnylam产品Givlaari(givosiran),用于治疗急性肝卟啉症(AHP)。


Givlaari的价格每年约为$ 575,000,打折后的平均价格每年约为$ 442,000,一小瓶这种药物的价格为$ 39,000。这与Onpattro的价格类似,后者的最高价格为450,000美元,付款人通常会进行交易,将成本与患者的病情联系起来。通常还会进行基于患病率的调整,这意味着如果付款人发现患有该病的患者数量超出预期,Alnylam将向保险公司支付返利。


市场分析公司Clarivate 已将 Patisiran 添加到今年可能推出的六大大片中。Patisiran预计到2022年的销售额将达到12.2亿美元。


Alnylam已发展到950名员工,并计划在今年年底之前再增加150名员工。其中十个将在东京,并且该公司计划扩建拉丁美洲和其他国家。


在2019年12月17日,Alnylam 提供了来自luluran的PHLU的ILLUMINATE-A III期临床试验的主要数据。它达到了其主要功效终点和所有测试的次要终点。主要功效终点是3到6个月内平均24小时草酸尿排泄相对于安慰剂的基线变化百分比。该药物显示了该公司所谓的“令人鼓舞的安全性和耐受性”。


当时,草酸沉着症和高草酸尿症基金会执行董事金·霍兰德(Kim Hollander)表示:“ ILLUMINATE-A结果代表了PH1患者群体的重要里程碑。这些患者充满了不知道何时会出现下一个肾结石或肾脏会持续工作多久的焦虑,并竭力需要新器官。我们一直希望,有一天,PH1患者及其家人最终将有可能对他们的健康产生积极影响并减轻某些焦虑的治疗。”


标签:今日头条医学研究
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