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全球血液疗法公司与Syros达成协议,开发下一代镰状细胞病治疗
2019年12月23日    阅读量:329     新闻来源:中国风格网 stylechina.com    |  投稿

在获得首次镰刀状细胞疾病治疗的批准后不到一个月,全球血液治疗学  (GBT)已经在研究下一代解决方案,以解决这种疾病以及其他血液疾病,例如β地中海贫血。

全球血液疗法公司与Syros达成协议,开发下一代镰状细胞病治疗 ,stylechina.com

周四,总部位于南旧金山的GBT 与Syros Pharmaceuticals 达成了一项  价值高达3.75亿美元的协议,以发现,开发和商业化针对两种血液疾病的新型疗法。两家公司将利用Syros开发的基因控制平台来确定治疗靶点并发现诱导胎儿血红蛋白的药物stylechina.com


根据该公司的网站,Syros技术可调节异常基因和正常基因的表达,并使其能够“打开,关闭,向上或向下”打开。出于此次合作的目的,Syros将在先前的工作基础上进一步开展工作,从而能够“阐明控制伽玛球蛋白基因表达的机制”,并确定“ LRF(白血病/淋巴瘤相关因子)和NuRD(核小体重塑和组蛋白去乙酰化)的成分”通常该基因在孩子出生后不久就被沉默,但该公司认为,如果在镰状细胞病患者中再次打开该基因,它会诱导γ-珠蛋白基因的产生。胎儿血红蛋白


在本月早些时候举行的美国血液学会会议上,Syros说,它发现了一种胎儿血红蛋白阻遏物,可在近100%的细胞中诱导胎儿血红蛋白,并将胎儿血红蛋白的总水平提高到40%,超过了与SCD功能治愈相关的水平耐心。 


GBT首席执行官Ted Love表示,该公司认为Syros诱导胎儿血红蛋白的方法“是从根本上确定治疗镰状细胞病和β地中海贫血的下一代疗法的最有前途的方法之一-上游Love表示,GBT的重点一直是开发镰状细胞疾病的疗法,因此该公司将继续“寻求最佳科学方法”,以提供额外的治疗方法。患者的选择。


镰状细胞病在美国估计影响100,000人,是由编码血红蛋白的基因的遗传缺陷引起的,该缺陷导致红细胞呈镰刀状。反过来,这会影响它们携带氧气的方式。输给组织和器官的氧气减少会导致危及生命的并发症,包括中风,血液凝块,感染和不可逆的器官损害。


Syros首席执行官南希·西蒙尼安(Nancy Simonian)在一份声明中说:“我们相信,可以通过口服药物接通γ珠蛋白基因,为镰状细胞病或β地中海贫血患者提供功能性治疗。” “与GBT合作,GBT是镰状细胞疾病的公认领导者,具有成熟的研究,开发,制造和商业化能力,使我们能够扩展和加速我们的计划,探索多种方法,同时旨在将急需的新疗法推向市场。患有镰状细胞病和β地中海贫血的患者,应尽快进行。”


根据协议条款,Syros将获得2000万美元的前期现金。GBT还将提供高达4000万美元的资金,用于为期三年的临床前研究。GBT将获得获得独家全球许可的选项,以开发,生产和商业化合作产生的产品。如果GBT行使这一选择权,则Syros可能会获得高达3.15亿美元的额外里程碑。锡罗斯(Syros)也有资格从潜在的商业销售中收取任何特许权使用费。


标签:今日头条医学研究儿童健康
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