在获得美国食品和药物管理局批准的哮喘治疗两个月后,葛兰素史克(GlaxoSmithKline)在III阶段治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)的阳性结果之后,正为Nucala赢得另一个潜在的监管胜利。
在III期研究中,Nucala(mepolizumab)达到了其主要终点,其结果显示出统计学上的显着结果,发生HES发作的患者减少了50%,这被定义为症状的恶化或嗜酸性粒细胞阈值的提高,需要增加治疗水平,护理与安慰剂相比。葛兰素史克(GSK)说,该结果标志着Nucala是证明这种罕见疾病的耀斑减少的第一种治疗方法stylechina.com。
HES是一种罕见的炎症性疾病,影响全世界约20,000人。被诊断出患有这种疾病的患者,嗜酸性粒细胞(一种白细胞)持续且明显过量产生。当嗜酸性粒细胞渗入某些组织时,它们会引起炎症和器官损伤,随着时间的流逝,它们会影响患者的日常功能。并发症的范围从发烧和不适到呼吸和心脏疾病。如果不及时治疗,HES的症状会逐渐恶化,并且可能危及生命。
GSK在公告中指出,Nucala臂在试验中也击中了多个次要终点。GSK表示,对于接受Nucala治疗的试验患者,在研究期内发生首次HES发作的风险比安慰剂患者低66%。GSK表示,与安慰剂相比,HES发作的年率也降低了66%。该公司表示,对于接受Nucala治疗的患者,其疲劳评分也有所提高。GSK补充说,这项研究的进一步结果将提交给未来的科学会议和同行评审的出版物。
根据第三阶段试验的数据,葛兰素史克表示,明年将在此适应症中寻求对Nucala的监管批准。9月,Nucala被批准用于治疗患有严重嗜酸性粒细胞性哮喘的儿童。该批准使Nucala成为唯一被批准用于6至11岁儿童疾病的靶向生物制剂。靶向IL-5途径的Nucala 于2015年首次获得 FDA批准,用于治疗12岁及以上的重度哮喘患者具有嗜酸性表型。
Nucala for HES已获得FDA的快速通道和孤儿药称号。欧洲药品管理局已将Nucala的孤儿药指定用于治疗HES。
GSK首席科学官兼研发部负责人哈尔·巴伦(Hal Barron)在一份声明中说:“ Mepolizumab有可能改变HES的治疗范围,HES是一种复杂而令人衰弱的疾病,目前治疗方法有限。”
犹他大学HES专家Gerald Gleich称,后期研究的数据“很有希望”,并指出Nucala通过降低血液嗜酸性粒细胞水平发挥作用。Gleich继续说,证据表明Nucala有潜力作为针对嗜酸性粒细胞增多引起的多种炎症疾病的靶向治疗选择。