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FDA批准Celgene和Acceleron对罕见血液病的治疗
2019年11月12日    阅读量:177    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

美国食品药品监督管理局(FDA) 批准了 Celgene和Acceleron Pharma的Reblozyl用于治疗需要定期输注红细胞(RBC)的成人β地中海贫血患者的贫血。批准标志着该病在美国的第一个批准的治疗。

FDA批准Celgene和Acceleron对罕见血液病的治疗 中网时尚,stylechina.com

该批准也是Acceleron的首个批准,该公司在下午的交易中上涨了近7%中网时尚stylechina.com。红血球成熟剂Reblozyl已获“快速通道”称号批准,该药物获得“孤儿药”称号。


获得批准后,Reblozyl(luspatercept-aamt)成为β地中海贫血患者的新治疗类别。Reblozyl通过调节晚期红细胞成熟来起作用,以帮助患者减轻其RBC输血负担。Celgene在周五下午的公告中强调,该药未指示可用于需要立即纠正贫血的患者的RBC输血替代品。


Celgene全球血液学和肿瘤学部门总裁Nadim Ahmed表示,新药的批准对于患有这种血液病的患者而言是一个重要的里程碑。β地中海贫血是一种罕见的遗传性血液病,由血红蛋白的遗传缺陷引起。该疾病与无效的红细胞生成有关,导致越来越少的健康红细胞产生,通常导致严重的贫血-这种状况可能使人衰弱,并可能导致患者出现更严重的并发症以及其他严重的健康问题。 


对于因长期依赖红细胞输血而患有β地中海贫血的贫血患者,只有非常有限的选择。我们很高兴为这些患者提供REBLOZYL作为一种新疗法,以帮助解决他们的贫血,这是β地中海贫血的重要临床并发症,”艾哈迈德在一份声明中说。


Reblozyl的共同开发者Acceleron的总裁兼首席执行官Habib Dable认为,批准是患者和公司的里程碑。


“我们非常感谢参与并支持我们研究的患者,家属和护理人员。他们的贡献对于帮助确保Reblozyl从我们与Celgene的长期合作中成功崛起至关重要。” Dable在一份声明中说。


根据III期BELIEVE试验的数据,Reblozyl被批准。该试验在主要终点指标上取得了具有临床意义和统计学意义的显着改善。数据显示,与接受安慰剂的4.5%的患者相比,接受Reblozyl的21%的患者至少减少了33%的输血。FDA在公告中说,减少输血意味着患者在服用Reblozyl的同时连续12周需要输血更少。


该研究还达到了关键的次要终点,包括在第37周至第48周期间减少了至少33%的输血负担。Celgene和Acceleron说,在Reblozyl组和安慰剂组中分别有19.6%和3.6%的患者实现了这一目标。其他功效终点包括在13-24周和37-48周内将输血负担降低50%以上。同样,接受Reblozyl治疗的患者中有7.6%的输血负担降低了50%以上,而安慰剂患者为1.8%。


Reblozyl的患者常见的副作用是头痛,骨痛,关节痛,疲劳,咳嗽,腹痛,腹泻和头晕。


Celgene和Acceleron预计Reblozyl将在批准后的一周内上市。


FDA也正在评估Reblozyl是否患有另一种疾病,骨髓增生异常综合症或MDS。FDA目前正在审查Reblozyl作为患有环铁粒母细胞并需要RBC输注的非常低至即刻发生MDS的成年患者的贫血治疗。该审查基于III期MEDALIST试验。在该试验中,与安慰剂相比,在接受治疗的前24周中,至少接受了连续八周的治疗,卢斯帕酯在红细胞(RBC)输血独立性的主要终点方面取得了统计学上的显着改善。

标签:今日头条医学研究精神健康儿童健康
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