私人持有的Tremeau制药正把万络的仿制药进入III期临床试验的血友病性关节病的治疗,患者发生血友病退行性骨关节病。
血友病性关节炎的当前护理标准是大量基于阿片样物质的止痛药stylechina.com。但是Tremeau认为,其版本的Vioxx(rofecoxib)是一种强效的环氧合酶2(COX-2)选择性NSAID(非甾体类抗炎药),可能是血友病患者的答案。但是Vioxx这个名字带有一些包g。
2004年,由于心脏病发作或中风的风险增加,默克还被迫将其缓解关节炎的产品Vioxx退出市场。第一年,Vioxx收入超过14亿美元。但是健康风险导致了这种药物及其收入流的逆转。默克还面临有关Vioxx和这些健康风险的众多诉讼。
Vioxx对于血友病患者而言并不陌生。Stat News指出,在Vioxx召回之前,它是“ 治疗血友病性关节炎的首选药物 ”,这是由关节内反复出血引起的。血友病性关节炎是血友病患者发病的最大原因。当前,没有针对该疾病的批准的治疗方法。
当Vioxx从货架上撤下时,孟菲斯圣裘德儿童研究医院血液学临床主任Ellis Neufeld博士告诉Stat,这一决定使血友病患者失去了一种重要的治疗方法。
这就是Tremeau希望将Vioxx带入诊所并为血友病患者恢复这种治疗的原因之一。尽管存在导致默克将Vioxx从货架上撤下的问题,但Tremeau认为,过去10年进行的多项科学评估表明,Vioxx仍然具有治疗患者的潜力。但是,这次是针对血友病性关节炎以及其他可能的适应症,其中COX-2选择性NSAID可能提供优于其他治疗标准(如阿片类药物)的治疗优势。在其自身的临床测试中,Tremeau已显示罗非昔布相对于安慰剂对出血时间没有影响。这是支持Vioxx的明确指示。血友病患者通常应避免使用NSAID,因为它们会影响血小板聚集和胃肠道溃疡的风险,特雷莫说。这使阿片类药物成为这些患者的护理标准,但是,正如世界所见证的那样,长期使用阿片类药物存在重大问题。与阿片类药物不同,Vioxx或Tremeau称之为TRM-201是一种非麻醉性镇痛药。
2017年,美国食品药品监督管理局授予TRM-201孤儿药用于治疗血友病性关节炎的称号。去年,该公司从投资者那里筹集了520万美元,以推动TRM-201的发展。520万美元是该公司的第一轮股权融资。
根据美国疾病预防控制中心的估计,在美国估计有20,000例血友病病例。