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FDA批准Clinuvel的Scenesse具有极高的光敏性
2019年10月10日    阅读量:100    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

美国食品药品监督管理局(FDA)批准了位于澳大利亚墨尔本的Clinuvel的Scenesse(afamelanotide)用于治疗促红细胞生成性原卟啉症(EPP)。这一消息使公司股票飙升了 57%。 


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EPP是一种罕见的遗传病,导致不耐光,迫使患者住在室内或只在晚上出来中网时尚stylechina.com。它是由血红素生物合成缺陷引起的,导致EPP患者在血液和组织中积聚并储存原卟啉IX(PPIX)。可见光和近乎可见的紫外线辐射会激活PPIX,从而损坏周围的组织并导致无法忍受的疼痛。它影响了全球75,000至200,000人中的一人。在美国,没有批准的治疗方法


该药物于2014年12月在欧洲成人中获得批准。它于2008年获得FDA的“孤儿药”称号,最终于2017年5月获得“快速通道”状态,并于2019年1月获得“优先审阅”。


克林维尔的首席科学官丹尼斯·赖特说:“我无法开始描述将大部分职业生涯奉献给一个分子和一组患者,而又不知道监管结果的含义。” “但是,当我们面对随后的监管挑战时,我们用一流的黑皮质素激动剂保持了对监管风险的认识。团队继续前进。”


他补充说:“今天的结果对患者和他们的家人来说是最大的,尽管我们遇到了障碍,他们仍然要求我们继续进行Scenesse的研发。今天,Scenesse的批准是值得的,这要归功于它对患者的安全性和医疗利益。”


Scenesse是一种皮下植入物。该药物是该公司唯一批准的产品。2018年,它带来了1,740万美元的收入。


该公司计划在未来12个月内将药物直接分发给美国医院。它还打算在全球以相同的价格出售它。


公司首席执行官菲利普·沃尔根(Philippe Wolgen)告诉彭博社,一个单一的价格点“与我们的行业完全不同” 。“我们想向美国付款人表明,他们不会为药品支付比欧洲人和瑞士人更多的钱。”


Scenesse的新药申请(NDA)批准是根据505(b)(1)流程进行的,该流程整合了安全性和适应性报告,制造流程以及适当的标签,此外还有Clinuvel针对临床长期随访的EPP患者的上市后建议。在审查过程中,FDA审查了该药物在欧洲发行的真实证据(RWE)。


沃尔根在一份声明中说:“这一事件具有变革性,因为我们正在加速与FDA和欧洲药品管理局的交流,以扩大在其他适应症中使用Scenesse,因为随着时间的流逝,我们需要突破性的技术在现代医学中的应用。我有信心,我们的团队将理解前进的方向,即在控制成本的同时,按时完成任务将需要艺术和技能。如果过去艰辛,艰苦的工作将要开始。”


监管过程始于2006年在欧洲的临床试验。2010年在美国开始了II期试验,随后于2013年完成了2013年III期试验。2016年1月,FDA要求获得临床试验的完整数据集,然后在Silver Spring组织了有关EPP的研讨会,并邀请了150名患者和家庭分享他们患这种疾病的经验。

标签:今日头条医学研究精神健康
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