总部位于马萨诸塞州剑桥的蓝鸟生物公司和总部位于丹麦巴格斯韦德的诺和诺德宣布,他们已同意合作开发下一代基因组编辑疗法,以治疗包括血友病在内的遗传疾病。这笔交易将持续三年,最重要的是为甲型血友病开发基因疗法。
该合作伙伴关系将利用bluebird基于mRNA的megaTAL技术,该技术用于沉默,编辑或插入遗传成分stylechina.com。Novo Nordisk具有血友病组合。最初的重点将放在纠正FVIII凝血因子缺乏症上。没有披露财务细节。
MegaTALs是单链融合酶。它结合了归巢内切核酸酶(HEs)的天然DNA切割过程与在DNA结合区域的转录激活因子(TAL)效应子的活性。这些蛋白质易于工程改造以识别特定的DNA序列。
诺和诺德全球药物发现高级副总裁马库斯·辛德勒说:“我们很高兴宣布与蓝鸟(Bluebird)的合作,蓝鸟在基因治疗方面的出色能力将使下一代创新产品对患者的生活产生重大影响。”
他继续说:“这项旨在在DNA水平上解决遗传疾病的重要研究合作,反映了诺和诺德(Novo Nordisk)对发明能够真正改变血友病和其他遗传疾病患者生活的疾病改变药物的持久承诺和奉献精神。”
诺和诺德(Novo Nordisk)以其在糖尿病市场和代谢疾病中的强大影响力而闻名。然而,该公司一直在加大力度血友病,其血友病的药物Esperoct 获得批准从两个美国食品和药物管理局(FDA)和今年欧洲药品管理局(EMA)。
在大约5,000人中发现了A型血友病,在大约25,000名男性出生中发现了B型血友病。据估计,超过40万男性患有A或B型血友病,而在发展中国家,血友病的诊断严重不足。大约304,000人被诊断出患有A型血友病,这是凝血因子VIII减少或缺陷产生的结果。乙型血友病并不常见,但会影响约有凝血因子IX缺陷的136,000人。
血友病患者通常会渗入关节,特别是膝盖和脚踝,并且因创伤,手术,拔牙或其他较小的手术治疗而出血不受控制。
蓝鸟生物公司是基因疗法的先驱。6月3日,欧盟委员会(EC)以Zynteglo为商标,为其用于依赖输血的β地中海贫血(TDT)的LentiGlobin基因疗法授予了公司有条件的市场许可。它被批准用于12例岁或以上的输血依赖性β-地中海贫血谁没有一个β 0 /β 0基因型和病人,其中造血干细胞(HSC)移植是不恰当的,但人类白细胞抗原(HLA )匹配的相关HSC供体不可用。
该疗法在欧洲的标价为180万美元,尽管它提供了多种定价方案,其中包括一项五年付款计划,根据该疗法的持续有效性每年支付一笔费用,以抵消对该价格的批评。
蓝鸟首席科学官菲利普·格雷戈里(Philip Gregory)表示,在与Novo Nordisk达成的交易中,“蓝鸟在启用基于我们megaTAL技术的体内基因编辑平台方面取得了巨大进步,其中包括高质量mRNA生产和纯化方面的重要进展。我们认为,这项技术有可能创造出高度差异化的方法来治疗许多严重的遗传疾病。此外,我们很高兴能够将此新平台技术与Novo Nordisk在血友病研究和治疗方面的深厚专业知识相结合。我们相信,这项合作将使我们朝着重新编码治疗范例的共同目标迈进,并大大减少VIII因子缺乏症患者的疾病负担。”