药品公司 宣布了其inclisiran的ORION-10 III期临床试验用于动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)以及ORION-9 III期该药物在杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)中的研究的阳性结果。在ORION-10中,该药物达到了所有主要和次要终点,显示出的疗效,耐受性和安全性至少与在ORION-11中看到的一样好。在实验室测试中未发现与治疗相关的肝或肾异常stylechina.com。
Inclisiran是siRNA类中首个也是唯一的胆固醇药物。它可以防止肝脏中PCSK9蛋白的产生。这改善了肝脏对LDL-C(一种胆固醇)的清除。市场上的其他两种药物,Amgen的Repatha(evolocumab)和Regeneron Pharmaceuticals和Sanofi的Praluent(alirocumab)影响PCSK9,但与inclisiran不同。它们与过量的PCSK9结合,从而可以从体内清除。Inclisiran基本上可以防止肝脏制造PCSK9。
Praluent和Repatha都在努力争取市场吸引力,这主要是由于价格的原因。最初,这两种药物每年的运行费用约为14,000美元。在2019年2月,赛诺菲和Regeneron将Praluent的价格降低至约5,850美元,而安进(Amgen)在2018年10月将Repatha的价格降低了。保险公司一直不愿偿还这些药物,因为它们的价格很高。主要是针对那些对饮食,运动和负担得起的他汀类药物没有反应的患者使用的药物。他汀类药物(例如辉瑞的立普妥)的价格通常为每月约50美元。
使inclisiran成为治疗高胆固醇的诱人方法的关键因素之一,如果获得批准,它一年只能注射两次。幽灵和Repatha每月注射一次或两次。
药品公司还表示将制定“灵活”的定价策略。尽管确实说该药将是大批量,低成本的,但尚未透露该策略的具体细节,因此随着开出更多患者的处方,它可能会很快降低价格。
该公司没有提供临床试验的详细数据,该数据将在费城的美国心脏协会科学会议上发表。
“在ORION-10中看到的结果再次证明了inclisiran的出色功效,耐受性和安全性,” The Medicines Company首席执行官Mark Timney说。“这进一步证实了这种第一个也是唯一的siRNA类降胆固醇研究性疗法的潜力,可以改变数百万ASCVD患者的心血管疾病治疗。”
ORION程序由ORION-9,ORION-10和ORION-11组成。该公司今天还发布了ORION-9的数据,该数据正在评估杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)患者的药物。它也符合所有主要和次要终点,在实验室测试中未观察到与治疗相关的肝或肾异常。详细数据还将在AHA科学会议上介绍。
FH是一种遗传性疾病,会导致高水平的LDL-C并导致心脏病的早发。它影响全球约250人中的1人,在美国约130万人。约90%的人尚未被诊断出。HeFH是最常见的类型。
Timney说:“高LDL-C的破坏性累积效应在FH患者中更为明显,尽管心血管疾病的风险大大增加,但其中许多人仍未达到治疗目标。” “ ORION-9的结果强烈支持了inclisiran在该疾病严重程度最高的患者人群中的潜力。”
该公司表示计划在今年第四季度向美国食品药物管理局(FDA)提交申请,并在2020年第一季度向欧洲药品管理局(EMA)提交申请。