尽管AveXis的脊柱肌萎缩症基因治疗方法的批准因早期数据操纵的启示而受到影响,但诺华公司的子公司在一次会议上提供了一些长期数据,以支持该疗法的有效性。
上周四,AVEXIS从两个III期临床试验,在前期症状的患者SPR1NT试验以及临时数据从正在进行III期临床STR1VE方案提出了新的数据Zolgensma是呈阳性的结果证实具有预年龄相适应的重要里程碑增益对症治疗和1型SMA患者的无事件生存期延长,这两项试验的数据以及I期START期研究的长期随访数据将在2019年欧洲小儿神经病学会(EPNS)上发表国会。
STR1VE研究的最新结果表明,基因治疗Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)在延长SMA 1型患者的无事件生存中具有显着的治疗益处stylechina.com。AveXis说。该公司在公告中补充说,来自SPRINT研究的中期数据表明,对有症状的SMA患者进行早期干预至关重要,这可以使患者获得与年龄相称的重大里程碑。
AveXis的首席医疗官奥尔加·圣地亚哥(Olga Santiago)表示,在EPNS上提供的数据“证明Zolgensma对SMA 1型儿童具有改变生命的影响。”
圣地亚哥在一份声明中说:“至关重要的是诊断SMA并尽早开始治疗,以制止不可逆的运动神经元丢失,并有可能实现主要的运动里程碑,例如爬行,坐着和走路。”
脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传疾病,可导致进行性肌无力和瘫痪。1型SMA是最严重的类型,可能致命。AveXis在会议前表示,据估计该病影响了欧洲的550-600名婴儿。
Zolgensma于今年早些时候被批准用于治疗SMA,然后在其被批准后才被发现,这表明在其开发的早期阶段就进行了一些数据处理。尽管有启示,但美国食品和药物管理局表示,该操作并未改变其基于Zolgensma临床试验历史的疗效的积极评估。
在EPNS,将通过III期SPR1NT试验共享的一些数据,该试验评估了症状未达SMA和2或3份SMN2的症状前患者(年龄小于6周)中的Zolgensma ,表明所有患者现在,该试验不再需要永久性辅助通气。许多婴儿患者也获得了更好的肌肉控制。一些SMA儿童可以在短时间内无支撑的情况下就坐,有些甚至可以在帮助下站立。
虽然这是阳性的,但72.2%的患者至少发生过一种治疗突发性不良事件,其中7例与Zolgensma有关。这些都没有被认为是认真的。
AveXis说,在针对SMA1患者的STR1VE试验中,几名婴儿患者在不支撑至少30只的情况下获得了坐下的能力,而SMA 1型婴儿的成就从未达到该疾病的自然史。在美国研究和欧洲研究中均接受Zolgensma的其他婴儿达到了其他与治疗相关的发展里程碑,将在会议上进行讨论。
STR1VE试验的欧洲部分有1人死亡。根据尸检报告,死亡原因被裁定为缺氧缺血性脑损伤和呼吸窘迫。研究者认为这些与基因治疗无关。但是,AveXis表示,尸检表明该基因疗法可能会导致儿童肝功能异常检查以及血压降低。
START是一项1期研究,评估了在1个月大之前出现临床症状的SMA 1型患者中,一次静脉输注Zolgensma的安全性和有效性。在为期24个月的研究结束时,该队列中接受目标治疗剂量的所有12名患者均活着并且没有永久通气。如果不进行治疗,这些患者中的大多数将无法存活到两岁以上,或者需要永久通气。这些患者继续达到发展里程碑,AveXis说。