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Cartesian 旨在通过组合推动 RNA 细胞治疗
2022年01月09日    阅读量:3268     新闻来源:中国风格网 stylechina.com    |  投稿

Cartesian 旨在通过组合推动 RNA 细胞治疗 中网时尚,stylechina.com

Cartesian Therapeutics正在开发非永久性细胞疗法,可在诊断后立即使用,并解决癌症以外的广泛疾病。生物技术的细胞工程方法依赖于 RNA 而不是 DNA 来影响细胞内的变化。


好处,笛卡尔总裁兼首席执行官 Murat Kalayoglu,医学博士,博士。告诉 BioSpace,是“与传统的 DNA 修饰相比,我们的 RNA 方法可以更好地控制治疗产品以及这些细胞在体内时会发生什么。” 如果细胞疗法要用于治疗一线癌症或不能在生死之间做出选择的适应症,那么高水平的控制是很重要的。


“RNA 具有可测量的半衰期,”Kalayoglu 解释说,因此由 RNA 驱动的细胞疗法并不是永久性的。“细胞不能失控地增殖。” 因此,笛卡尔可以为新诊断的人群以及自身免疫性疾病、呼吸系统疾病和炎症性疾病开发细胞疗法。


他指出,相比之下,传统的细胞疗法涉及工程 DNA,这会使细胞发生永久性变化。“当它重新注入患者体内并遇到目标时,它会增殖并可能导致毒性。例如,常规改良的 CAR-T 疗法可能会大量增殖,从而产生细胞因子释放综合征或神经毒性。此外,这些细胞可能会持续很长时间,从而增加感染或转化的风险。” 这些风险在生死攸关的情况下是可以接受的,但在不太严重的情况下通常是不可接受的。


Cartesian 的技术被称为 RNA Armory℠。“基本上,通过这个平台,我们将细胞用作工厂,也用作将 RNA 疗法直接输送到目标病变组织的载体。它让我们有机会将多种 RNA 疗法设计成一种细胞类型,”Kalayoglu 说。


RNA Armory℠ 背后的具体机制是专有的,但他说它可以在给定的生产运行中制造数百到数千亿个可行的、高功能的细胞。这很重要,因为过继细胞疗法需要随着时间的推移将细胞注入患者体内,因为治疗的持续时间是有限的。相比之下,传统的细胞疗法依赖于细胞在体内增殖,通常是一次性的疗法。


Cartesian 在临床开发中拥有三个项目。最远的 Descartes-08 以全身性重症肌无力为目标,这是一种自身免疫性疾病。它由与 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 结合的 RNA 编码嵌合抗原受体 (CAR) 设计的自体 CD8+ T 细胞组成。目标是杀死产生致病性自身抗体的浆细胞克隆。早期的研究表明,仅在短期治疗后,患者就具有良好的安全性和显着的临床改善。“有一个真正的机会对这种疾病产生重大影响,”Kalayoglu 说。


同样,Descartes-30 靶向炎症蛋白网络,称为介导 ARDS 的中性粒细胞胞外陷阱 (NET)。到目前为止,任何批准的药物都没有解决 NETs。“中性粒细胞试图通过释放旨在捕获病毒颗粒和细菌的 NET 的‘蜘蛛网’来控制感染,但 NET 也会引起炎症,”Kalayoglu 解释说。“这可能成为一件好事,因此 Descartes-30 分泌了两种协同降解 NET 的蛋白质。”


Descartes-30 被用于治疗急性呼吸窘迫综合征 (ARDS)。与笛卡尔的其他项目不同,这个项目使用间充质干细胞而不是 T 细胞,并且正在开发为一种同种异体的现成疗法。因此,它可能适用于治疗 COVID-19 患者和其他 NET 相关疾病。


剩余的临床项目 Descartes-11 被用于治疗多发性骨髓瘤患者。它目前正在招募参与者参加 II 期临床试验。


这些程序中的每一个都基于 RNA Armory℠ 平台。该平台是为公司自己的治疗管道开发的,但 Kalayoglu 表示,他预计会有外包许可和合作伙伴关系的机会。“我们会让临床数据驱动这些决定。”


从长远来看,机会可能包括使用该平台作为由多家公司开发的资产进行组合疗法的工具。使用这个平台,他建议联合疗法可以同时一起测试,而不是独立开发然后组合和测试。“后者非常耗费资金和时间,需要三到五年和数千万美元,才能了解这种组合是否协同工作,”Kalayoglu 指出。


“通过 RNA Armory℠,我们可以将这些组合药物直接设计到细胞中,将细胞用作生产这些产品的工厂,也可以作为将它们运送到疾病部位的工具。这就是细胞疗法的未来:组合疗法,”Kalayoglu 说。


当然,就潜在治疗组合的数量而言,存在一些限制。他还承认通常的安全问题,“当你设计额外的治疗方法时,这些问题会被放大。”


大约一年前,休斯顿卫理公会研究所的研究人员表示,RNA 疗法“将实现个性化医疗,并使‘不可抗药’这个词过时,”他们在《生物工程与生物技术前沿》中写道。


“RNA 细胞疗法是一个新兴领域,”Kalayoglu 指出,其中机会比比皆是。这一特定领域的大部分工作往往在学术中心进行。“我希望其他人能效仿我们”,超越肿瘤学,使用过继细胞疗法来治疗各种适应症。


标签:今日头条医学研究
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