诺华 正在以 15 亿美元收购 英国眼部基因治疗公司Gyroscope Therapeutics,从而扩大其在基因治疗和视网膜疾病领域的地位 。
此次收购建立在诺华之前在眼科基因治疗方面的扩张基础上,其中包括 2020 年收购 总部位于马萨诸塞州剑桥的 Vedere Bio 以及 9 月通过收购 Arctos Medical扩大其光遗传学产品组合 的交易。
该交易的核心是 Gyroscope 的研究性地理萎缩 (GA) II 期基因疗法 GT005,该公司认为该疗法有可能成为第一种对广大 GA 患者显示持续疗效的疗法。目前,没有批准的疗法可以阻止眼部疾病的进展。据估计,大约有 800 万人患有 GA,这是一种与年龄相关的干性黄斑变性的晚期形式。
诺华制药总裁 Marie-France Tschudin 表示,收购 Gyroscope 是该公司致力于提供治疗和预防全球疾病失明的治疗选择的“又向前迈进了一步”。Tschudin 还指出,Gyroscope 的研究和 GT005 的潜力将补充公司对 Spark Therapeutics 的 Luxturna 的营销,诺华在美国以外销售该产品。
诺华和 Spark 于 2018 年达成了一项许可协议,随后该公司于 次年 被同城竞争对手罗氏以 48 亿美元收购。
“诺华在眼部基因治疗方面拥有完善的专业知识,这将使我们能够很好地继续开发这种有前途的一次性治疗方法,”Tschudin 在一份声明中说。
GT005 是一种基于 AAV2 的基因疗法,用于治疗视网膜下的 AMD 继发性 GA。该公司希望这可以成为一种一次性治疗,通过增加 CFI 蛋白的产量来“恢复”补体系统的平衡,从而预防 GA。
补体系统是人体免疫系统的一部分,它会变得过度活跃,从而导致损害健康组织的炎症。过度活跃的补体系统与 AMD 的发展和进展有关。据信,增加 CFI 产生可以减少炎症并可能保护患者的视力。
GT005 目前正在 I/II 期研究和两个 II 期试验中进行评估。研究性基因疗法已获得美国食品和药物管理局的快速通道指定, 用于治疗 GA 患者。
除了 GTOO5 之外,陀螺仪还在其管道中用于早期发现视网膜疾病的其他资产。
根据交易条款,诺华将向 Gyroscope 支付 8 亿美元的预付款。根据既定的临床和商业里程碑的实现,将额外支付 7 亿美元。