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CHOP 主导的研究显示血友病 A 的新型基因疗法可导致凝血因子的持续表达并减少出血事件
2021年11月18日    阅读量:1606    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

费城,2021 年 11 月 17 日/ 美通社/ -- 一种针对血友病 A 的新型基因疗法导致患者缺乏的凝血因子持续表达,从而减少或在某些情况下完全消除痛苦和可能危及生命的痛苦根据费城儿童医院(CHOP)研究人员领导的一项新研究,出血事件。今天发表在《新英格兰医学杂志》上的1/2 期试验的结果是第一个证明基因治疗后血友病 A 患者凝血因子 VIII 稳定的试验结果。


Lindsey A. George,医学博士,费城儿童医院血液科主治医师


“这项研究的结果提供了令人信服的数据,以支持目前的血友病 A 基因转移方法确实可以在多年内赋予稳定的因子 VIII 表达,以达到近乎疾病改善的效果,”主要研究作者、临床主任、医学博士Lindsey A. George说。 In Vivo Gene Therapy 和费城儿童医院血液科的主治医师,以及 Spark Therapeutics 赞助的 1/2 期研究的首席研究员。“这些数据建立在费城儿童医院数十年来血友病基因治疗研究的基础之上,该医院一直试图为这些患者带来治愈性疗法。”


血友病 A 是最常见的遗传性出血性疾病,全世界每 5,000 名男性中就有 1 人受到影响。这种情况是一种称为凝血因子 VIII (FVIII) 的凝血因子缺失的结果,这会导致失控的出血事件、严重的关节疾病和死亡风险增加。目前的护理标准涉及定期输注 FVIII 蛋白以替代缺失的凝血因子,这涉及日常活动的重要协调,并且不会改善患者和家属的关节疾病或死亡风险。


先前的试验表明,使用基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因治疗使血友病 A 患者能够表达 FVIII,并取得了初步成功,其目标是一次性改变疾病的治疗。然而,试验参与者在一年后经历了 FVIII 表达出乎意料的显着下降,并且 FVIII 的水平在后续研究中持续下降,这增加了基因治疗可能无法提供持续 FVIII 表达的可能性。


尽管这些结果与其他试验,CHOP研究员和他的同事在其他机构,包括哈佛医学院,悉尼大学在澳大利亚,美国匹兹堡大学,宾夕法尼亚州立大学Hershey医疗中心,俄勒冈健康与科学大学,和星火治疗,推测基因疗法FVIII 在肝脏中的诱导表达可以产生安全且持久的凝血因子水平,足以预防性治疗血友病 A。


在一项多中心的国际试验中,研究人员向 18 名 A 型血友病男性(年龄 18-52 岁)注入了 SPK-8011,这是一种新型重组 AAV 载体,经改造可在宿主肝细胞中产生 FVIII,将该组分成四个剂量组,随后它们长达四年的表达、安全性和初步疗效。大多数参与者在实验性基因治疗的同时接受了类固醇治疗,因为之前的研究表明,许多患者对 AAV 载体的外部保护壳产生免疫反应,导致免疫系统消除载体,进而消除 FVIII 表达。


在 18 名参与者中,没有重大的安全问题。16 名参与者在参与试验期间保持 FVIII 表达。其中 12 名参与者被跟踪了两年多,随着时间的推移,FVIII 活动没有明显下降。总体而言,试验中的男性出血事件减少了 91.5%。然而,由于推测对 AAV 载体的免疫反应,18 名参与者中有 2 名在载体给药后一年内失去表达,这表明类固醇并不能普遍防止表达丧失。


“这些数据支持我们的假设,即肝脏导向的 AAV 基因治疗是长期治疗 A 型血友病的可行方法,”乔治博士说。“未来的研究将旨在进一步改进这项工作,以在所有 A 型血友病患者中安全地达到持续、稳定和可预测的 FVIII 水平。”


标签:技术发展医学研究
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