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FDA 批准用于超罕见儿科疾病的酶药物
2021年10月12日    阅读量:639    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

FDA 批准用于超罕见儿科疾病的酶药物 中网时尚,stylechina.com

美国食品和药物管理局 (FDA)批准了Enzyvant Sciences 的. Rethymic(同种异体处理的胸腺组织 -agdc)用于先天性无胸腺儿童。   

先天性无胸腺症是出生时没有胸腺的儿童的一种极其罕见的疾病。它会导致危及生命的免疫失调。T 细胞缺陷最初是在新生儿筛查严重联合免疫缺陷 (SCID) 时确定该疾病,美国所有 50 个州都要求进行这种筛查。

在美国,先天性无胸腺症的发生率为每年约 17 至 24 例活产婴儿。该疗法是一种一次性的基于组织的再生疗法。

Enzyvant 首席执行官 Rachelle Jacques 说:“长期以来,家庭面临的现实是,接受支持治疗的小儿先天性无胸腺患者的残酷旅程只会以悲剧收场。” “ FDA 批准 Rethymic 将帮助患者获得临床研究之外迫切需要的疗法。我们非常感谢参与临床试验的 105 名患者、他们的家人以及为这一开创性的再生医学研究计划做出贡献的所有利益相关者。”

2019 年,FDA 就 制造问题对该疗法发出了完整的回应函(CRL)。Enzyvant 最初是Roivant Sciences的子公司, 但现在是 Sumitomo Dainippon Pharma 的全资子公司,当时 Roivant 在 2019 年以 30 亿美元的价格将其 6 个“Vants”出售给这家日本公司。 

Rethymic 临床试验数据包括从 1993 年到 2020 年招募患者的 10 项前瞻性研究。在这些研究中,105 名患者接受了手术植入治疗。对长达 25.5 年的生存率进行了分析,Kaplan-Meier 估计的一年生存率为 77%,两年生存率为 76%。在植入后一年存活的患者中,长期生存率估计为 94%,中位随访时间为 10.7 年。

最常见的 副作用 是高血压、细胞因子释放综合征、低血镁水平、皮疹、低血小板和移植物抗宿主病。

该程序不是快速治愈。FDA 指出,重建患者的免疫功能需要六个月或更长时间,需要严格预防感染。 

“因为 Rethymic 来自人体组织,它具有传播传染病的风险,”FDA 表示。“基于有效的捐赠者筛查程序和产品制造流程,传染病传播的风险很小,但并未完全消除。”

在批准之前,该药物获得了FDA 的突破性疗法、再生医学高级疗法、罕见儿科疾病和孤儿药的指定。作为批准的一部分,它获得了一张罕见的儿科疾病优先审查凭证。这既可以使用也可以出售。今年早些时候,两张代金券以平均 1 亿美元的价格售出。

“这种疗法是超过 25 年研究的结果,旨在提高以前几乎没有希望的患者的生存率,”杜克大学医学院 Rethymic 临床试验首席研究员、儿科和免疫学教授 Louise Markert 说。 . “我们的研究计划每天都受到 FDA 批准的治疗这种破坏性疾病的先天性无胸腺症儿童存在的可能性的启发。”

该疗法的定价和可用性尚未公布,尽管 BioWorld 报告说它可能很昂贵,不仅因为患有这种疾病的患者很少,而且因为出生时没有胸腺的儿童的支持性护理费用很高。8 月,该公司指出,每位患有这种疾病的患者每年平均在医院度过 150.6 天,三年内支持性护理的平均总费用约为 550 万美元。


标签:今日头条技术发展医学研究
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