返回顶部
返回首页
返回首页
home 您现在的位置: 首页 >市场技术 > 详细信息
FDA 批准了首次人体试验,用于潜在的 CRISPR 引导的 HIV 治疗
2021年09月17日    阅读量:1390     新闻来源:中国风格网 stylechina.com    |  投稿

在其制造商Excision BioTherapeutics今天获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的新药研究许可后不久,一项针对人类免疫缺陷病毒 1 型患者候选治疗的首次人体临床试验即将开始 。 

FDA 批准了首次人体试验,用于潜在的 CRISPR 引导的 HIV 治疗 中网时尚,stylechina.com

FDA 的 IND 批准 为第一个 I/II 期试验奠定了基础,该试验基于安全性、耐受性和有效性的终点评估 EBT-101作为慢性 HIV 的功能性治愈。 

EBT-101 是一种基于 CRISPR 的体内药物,靶向 HIV 前病毒 DNA,是一种独特的基因疗法,可利用 CRISPR 对细菌的病毒防御能力。它使用腺相关病毒 (AAV) 提供一次性治疗,以功能性治愈 HIV 感染。临床前研究表明,它可以在多种细胞系中切除 HIV 前病毒 DNA,包括人类原代细胞和多种动物模型以及非人类灵长类动物。 

CRISPR 是一种工具,能够剪除已成功将自身卷入患者 DNA 细胞中的 HIV。在过去的几十年里,艾滋病毒的蛇状特征使它几乎不可能被清除。 

CRISPR 的“基因剪刀”,即 Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 博士在 2020 年获得 诺贝尔化学奖的东西,将防止患者需要服用病毒抑制药物来防止 HIV 发展为艾滋病。 

该研究项目使用 CRISPR-Cas9 和两个引导 RNA 来靶向 HIV 基因组中的三个位点。这使该药物能够切除大部分 HIV 基因组,同时最大限度地减少潜在的病毒逃逸。CRISPR 将被包装在 AAV9 中,AAV9 是一种通常用于基因治疗的非致病病毒。 

“EBT-101 已证明在多种动物模型中去除了前病毒 DNA,并为 HIV 感染者提供了一个可能停止终生治疗的机会。切除团队期待与我们的主要研究人员、科学顾问和监管机构进行这一重要合作, Excision 首席医疗官 Lisa Danzig 医学博士在一份声明中说: 

I/II 期试验预计将于 2022 年初开始,等待最终细节。它将涉及三组健康的艾滋病毒患者,每组都给予更高剂量的 EBT-101。 

“虽然抗病毒治疗可以控制 HIV 感染,但它们需要终生治疗,会产生副作用,并且不提供功能性治愈的可能性。我们感谢 FDA 对 EBT-101 IND 的参与审查和接受,并期待期待在今年晚些时候启动 I/II 期临床试验,” Excision 首席执行官 Daniel Dornbusch 补充道。

Excision  在今年 2 月筹集了 6000 万美元,用于资助 EBT-101 的研究工作。部分资金还将用于支持临床前项目,包括针对 JC 病毒的 EBT-103、针对进行性多灶性白质脑病 (PML) 的 JC 病毒、针对单纯疱疹病毒的 EBT-104 和针对乙型肝炎的 EBT-107。


标签:市场技术今日头条医学研究
免责声明: 本文仅代表作者本人观点,与中国风格网无关。本网对文中陈述、观点判断保持中立,不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考,并请自行承担全部责任。本网转载自其它媒体的信息,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。如因作品内容、版权和其它问题需要同本网联系的,请在一周内进行,以便我们及时处理。邮箱:service@cnso360.com

全站地图

深圳网络警察报警平台 深圳网络警
察报警平台

公共信息安全网络监察 公共信息安
全网络监察

经营性网站备案信息 经营性网站
备案信息

中国互联网举报中心 中国互联网
举报中心

中国文明网传播文明 中国文明网
传播文明

深圳市市场监督管理局企业主体身份公示 工商网监
电子标识