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FDA 批准了首次人体试验,用于潜在的 CRISPR 引导的 HIV 治疗,中国风格网,stylechina.com
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FDA 批准了首次人体试验,用于潜在的 CRISPR 引导的 HIV 治疗
2021年09月17日    阅读量:1133    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

在其制造商Excision BioTherapeutics今天获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的新药研究许可后不久,一项针对人类免疫缺陷病毒 1 型患者候选治疗的首次人体临床试验即将开始 。 

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FDA 的 IND 批准 为第一个 I/II 期试验奠定了基础,该试验基于安全性、耐受性和有效性的终点评估 EBT-101作为慢性 HIV 的功能性治愈。 

EBT-101 是一种基于 CRISPR 的体内药物,靶向 HIV 前病毒 DNA,是一种独特的基因疗法,可利用 CRISPR 对细菌的病毒防御能力。它使用腺相关病毒 (AAV) 提供一次性治疗,以功能性治愈 HIV 感染。临床前研究表明,它可以在多种细胞系中切除 HIV 前病毒 DNA,包括人类原代细胞和多种动物模型以及非人类灵长类动物。 

CRISPR 是一种工具,能够剪除已成功将自身卷入患者 DNA 细胞中的 HIV。在过去的几十年里,艾滋病毒的蛇状特征使它几乎不可能被清除。 

CRISPR 的“基因剪刀”,即 Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 博士在 2020 年获得 诺贝尔化学奖的东西,将防止患者需要服用病毒抑制药物来防止 HIV 发展为艾滋病。 

该研究项目使用 CRISPR-Cas9 和两个引导 RNA 来靶向 HIV 基因组中的三个位点。这使该药物能够切除大部分 HIV 基因组,同时最大限度地减少潜在的病毒逃逸。CRISPR 将被包装在 AAV9 中,AAV9 是一种通常用于基因治疗的非致病病毒。 

“EBT-101 已证明在多种动物模型中去除了前病毒 DNA,并为 HIV 感染者提供了一个可能停止终生治疗的机会。切除团队期待与我们的主要研究人员、科学顾问和监管机构进行这一重要合作, Excision 首席医疗官 Lisa Danzig 医学博士在一份声明中说: 

I/II 期试验预计将于 2022 年初开始,等待最终细节。它将涉及三组健康的艾滋病毒患者,每组都给予更高剂量的 EBT-101。 

“虽然抗病毒治疗可以控制 HIV 感染,但它们需要终生治疗,会产生副作用,并且不提供功能性治愈的可能性。我们感谢 FDA 对 EBT-101 IND 的参与审查和接受,并期待期待在今年晚些时候启动 I/II 期临床试验,” Excision 首席执行官 Daniel Dornbusch 补充道。

Excision  在今年 2 月筹集了 6000 万美元,用于资助 EBT-101 的研究工作。部分资金还将用于支持临床前项目,包括针对 JC 病毒的 EBT-103、针对进行性多灶性白质脑病 (PML) 的 JC 病毒、针对单纯疱疹病毒的 EBT-104 和针对乙型肝炎的 EBT-107。


标签:市场技术今日头条医学研究
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