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Alnylam 的肾脏治疗研究在 III 期试验中显示出有希望的结果
2021年08月02日    阅读量:675    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

Alnylam 的肾脏治疗研究在 III 期试验中显示出有希望的结果 中网时尚,stylechina.com

位于马萨诸塞州的 RNAi 治疗公司 Alnylam Pharmaceuticals 宣布了其关于肾功能衰退的潜在治疗方法的第 3 期试验的有希望的结果。 

ILLUMINATE-C 是一项针对 lumasiran 的开放标签试验,lumasiran 是一种皮下给药的 RNAi 疗法,靶向羟酸氧化酶 1 (HAO1),正在开发用于治疗 1 型高草酸尿症 (PH1)。美国食品和药物管理局 已经批准使用 lumasiran 以 OXLUMO 品牌名称治疗 PH1 并降低儿科和成人患者的尿草酸盐水平。 

ILLUMINATE-C 前六个月的结果显示,在诊断为晚期肾病的患者(包括接受血液透析的患者)中,血浆草酸盐较基线显着降低。血浆草酸盐升高与许多全身功能障碍直接相关,这些功能障碍会导致心肌病、视力丧失、骨折、红细胞生成受损、皮肤溃疡等。该试验证明了 lumasiran 在所有年龄段的 6 个月内的耐受性和安全性。未见与药物相关的严重不良事件和注射部位反应。 

“患有晚期 PH1 的人肾功能严重受损,可能需要强化透析方案作为接受肝/肾联合移植的桥梁——这一过程与高发病率和终身免疫抑制相关。在 ILLUMINATE-C 中,lumasiran 降低了升高的水平Lumasiran 项目总经理 Jeroen Valkenburg 在一份声明中说:“血浆草酸盐可能导致这一特别脆弱的患者群体中与全身性草酸中毒相关的发病率和死亡率。 

ILLUMINATE-C 是在跨越10个国家的13个研究地点进行。队列 A 招募了 6 名不需要透析的晚期 PH1 患者,而队列 B 招募了 15 名依赖血液透析的患者。剂量基于每个参与者的体重,他们每月接受三个月的起始剂量,然后是每月或每季度的剂量。研究人员评估了血浆草酸盐的测量值、尿草酸盐的变化、肾功能、透析的频率和方式、肾结石事件的频率以及全身性草酸中毒的测量值。 

前六个月后,研究人员发现两组的血浆草酸盐均从各自的基线大幅减少。Lumasiran 在次要终点方面也显示出积极的结果,包括尿草酸盐的测量(对于队列 A 患者)和血浆草酸盐的其他测量。 

在登记的参与者中没有记录与药物相关的 SAE 或死亡。有两名患者的试验因与使用 lumasiran 无关的问题而终止,而那些报告一些反应(约 5%)的患者非常轻微。

该研究正在进行中,研究人员期待在 2022 年的医学大会之前报告完整的数据。 Alnylam Pharmaceuticals 表示,它计划向 FDA 提交 lumasiran 的补充新药申请( sNDA )和与欧洲的 II 型变异2021 年底之前的药品管理局 (EMA)。


标签:今日头条技术发展医学研究
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